Für eine Alpha-1-Antitrypsin-(A1-AT-) Substitutionstherapie müssen Patienten meist einmal pro Woche in die Arztpraxis oder Klinik. Doch nun steht das humane A1-AT-Präparat Respreeza® für die Heimselbsttherapie zur Verfügung. Patienten wie Thomas Heimann aus Bad Oldesloe, Mitglied der Patientenorganisation Alpha 1 Deutschland, schätzen die größere Flexibilität, die mehr Zeit für Beruf, Freizeit oder Reisen ermöglicht.

Voraussetzung ist eine gründliche Schulung der Selbstapplikation durch medizinisches Fachpersonal. Die Firma CSL Behring hat dazu das MyAlpha1®-Trainingsprogramm entwickelt, das über den Außendienst abgegeben wird. Als geeignet zur Selbsttherapie gelten motivierte Patienten ohne kognitive Beeinträchtigungen, die aktiv, mobil, berufstätig und compliant sind. Auch weite Wege zum Therapieplatz sind ein Argument für die Heimtherapie. Die Deutsche Gesellschaft für Pneumologie und die Deutsche Atemwegsbehandlung schlagen die Substitution bei Patienten mit homozygotem A1-AT-Mangel (<35 % des Normwertes), einer FEV1 zwischen 30–65 % des Sollwertes sowie bei Patienten mit ausgeprägtem jährlichen FEV1-Verlust vor.

Den Nutzen der Substitutionstherapie zeigen die RAPID-Studien [1, 2]. Zunächst wurde in einer Doppelblindphase die zweijährige Substitution mit Respreeza® mit Placebo verglichen. Dann wurden alle Studienpatienten 2 weitere Jahre mit Verum behandelt. Endpunkt war die Emphysemprogression, ermittelt via CT als Bestimmung des Lungendichteverlustes.

Die Ergebnisse zeigen, dass der Dichteverlust durch die Therapie gebremst wird, und zwar sowohl bei sofortiger Therapie als auch bei Start nach 2 Jahren. Das ist ein sehr deutliches Signal, dass die Therapie effektiv ist, so Prof. Claus Vogelmeier, Universitätsklinikum Gießen und Marburg.