Das seit dem Frühjahr in Deutschland verfügbare humane Alpha-1-Antitrypsin (A1-AT) Respreeza®* ist als Erhaltungstherapie zugelassen, um das Fortschreiten eines Lungenemphysems bei Erwachsenen mit nachgewiesenem, schweren A1-AT-Mangel zu verzögern. In der Zulassungsstudie RAPID (Randomized, Placebo-Controlled Trial of Augmentation Therapy in Alpha-1 Protease Inhibitor Deficiency) gelang es nun erstmals in der Geschichte der Substitutionstherapie mit A1-AT, einen statistisch signifikanten Nutzen nachzuweisen [1].

Die in die Phase III/IV-Studie aufgenommenen Patienten (n = 180) litten an einem schweren A1-AT-Mangel und erhielten 24 Monate lang eine wöchentliche Dosis von 60 mg/kg Körpergewicht A1-AT (n = 93) oder Placebo (n = 87). Wie sich zeigte, wurde der Abfall der mittels Computertomografie bestimmten Lungendichte in der Verumgruppe statistisch signifikant um im Schnitt 34% bzw. 0,74 g/l gegenüber Placebo reduziert (gemessen bei Total Lung Capacity, TLC): Die Lungendichte nahm unter A1-AT jährlich um 1,45 g/l und unter Placebo um 2,19 g/l ab (p = 0,03). Die Therapie erwies sich als gut verträglich mit einer Nebenwirkungsinzidenz auf Placeboniveau.

„Die RAPID-Extensionsstudie konnte den Vorteil der Substitutionstherapie weiter untermauern“, berichtete Prof.Helmut Teschler, Ruhrlandklinik, Essen. In der Extensionsstudie erhielt eine Patientengruppe die Substitutionstherapie kontinuierlich über 4 Jahre (n = 76), die andere erst ab der Extensionsphase (n = 64). Wie eine Interimsanalyse mit 97 Patienten ergab, nahm die Lungendichte zwischen Monat 24 und Monat 48 in beiden Gruppen vergleichbar um lediglich 1,08 g/l bzw. 1,31 g/l pro Jahr ab (▶Abb. 1). Der günstige Effekt des eingesetzten A1-AT scheint diesen Zwischenergebnissen zufolge unabhängig vom Zeitpunkt des Therapiestarts zu sein.

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RAPID-Studie: Abnahmerate der Lungendichte über 48 Monate, Interimsanalyse mit 97 Patienten

Quelle: CSL Behring

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* Zemaira® (z.B. USA) u. Respreeza® (EU) sind identisch u. werden mittels desselben Verfahrens hergestellt.