Im vergangenen Jahr wurden nach Angaben des Verbands der forschenden Pharmaunternehmen (vfa) in Deutschland insgesamt 30 Arzneimittel mit neuem Wirkstoff eingeführt, die meisten gegen unterschiedliche, teils seltene Tumorarten wie das Cholangiokarzinom oder das multiple Myelom. Auch gegen weitere seltene Erkrankungen kamen neue medikamen-töse Therapien - sogenannte Orphan Drugs - auf den Markt: Tab. 1 liefert einen Überblick über die jeweiligen Wirkstoffe und Handelsnamen der Hersteller für die einzelnen Indikationen sowie die Zahl der Betroffenen in der Europäischen Union (EU).

Tab. 1 Im Jahr 2023 neu zugelassene Orphan Drugs
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Bis heute sind in der EU mehr als 200 Medikamente gegen „die Seltenen“ zugelassen worden. Doch die Herausforderung bleibt weiter gigantisch: Rund 8.000 solcher Erkrankungen sind inzwischen wissenschaftlich identifiziert, insgesamt vier Millionen Menschen allein in Deutschland sind davon betroffen. Aber für lediglich 5% der seltenen Erkrankungen stehen derzeit geeignete Medikamente zur Verfügung. Das heißt: Es muss dringend weiter geforscht und entwickelt werden.

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Selten ist nicht selten: 300 Millionen Menschen leben weltweit mit einer Orphan Disease.

Universitätszentren als Ansprechpartner

Aber es geht auch darum, die Versorgung betroffener Patientinnen und Patienten zu verbessern: Schon der Weg zur entsprechenden Diagnose gleicht für sie oft einer Odyssee - im Schnitt vergehen sieben Jahre, in denen viele, oft ratlose Ärztinnen und Ärzte konsultiert werden. Ein Lichtblick: Haus- und Fachärzte in der ambulanten Versorgung sind inzwischen nicht mehr auf sich allein gestellt - durch die vom Nationalen Aktionsbündnis für Menschen mit seltenen Erkrankungen initiierte und vorangetriebene Zentrenbildung an den meisten Unikliniken sind Netzwerke entstanden, die entscheidend zur Dia-gnosefindung und anschließender Therapie beitragen können.

Quelle: vfa; https://go.sn.pub/vfa