Veränderungen durch die neue EU-Verordnung 536/2014 zu klinischen Prüfungen aus Patientensicht

Zusammenfassung

Die nun gültige Verordnung (EU) 536/2014 über klinische Prüfungen mit Humanarzneimitteln bringt einige Neuerungen, die für PatientInnen in klinischen Prüfungen und PatientInnen mit Bedarf an innovativen Therapien von großer Bedeutung sind. Diese betreffen den Patientenschutz, vor allem für vulnerable Patientengruppen, sowie die Bedingungen für eine weitergehende Nutzung von in klinischen Prüfungen gewonnenen Daten. Die Einführung des weitgehend öffentlich zugänglichen Informationssystems CTIS (Clinical Trials Information System) wird die Transparenz über laufende klinische Prüfungen deutlich verbessern, wenn auch die Möglichkeiten zur Schwärzung von kommerziell vertraulicher Information sowie einer Verschiebung der Veröffentlichung von prüfungsbezogenen Daten und Dokumenten um mehrere Jahre den Umfang der Transparenz möglicherweise beeinflussen werden. Auch die vom Sponsor geforderte Bereitstellung einer Zusammenfassung des Prüfplans und der Ergebnisse der klinischen Prüfung in Laiensprache (innerhalb eines Jahres nach Ende der Prüfung) bedeutet eine massive Verbesserung der Transparenz für PatientInnen, auch wenn selbst dieser Zeitraum vor allem für PatientInnen mit lebensbedrohlichen Erkrankungen zu lang erscheint. Aber nicht alle ursprünglich erhofften patientenrelevanten Ziele wurden erreicht. Die systematische Einbindung von PatientInnen und Patientenorganisationen in die Gestaltung des Prüfplans wird in dem 2014 erlassenen Gesetz nicht verlangt. Die Beteiligung von PatientInnen bei der ethischen Bewertung des Genehmigungsantragsdossiers wird nur in der einleitenden Begründung empfohlen, nicht aber im Gesetz festgeschrieben.

Abstract

The currently valid Regulation (EU) 536/2014 on clinical trials with medicinal products for human use brings some innovations that are of great importance for patients who participate in clinical trials and patients with a need for innovative therapies. These concern patient protection, especially for vulnerable patient groups, as well as the conditions for further use of data obtained in clinical trials. The introduction of the largely publicly available information system CTIS (Clinical Trials Information System) will significantly improve the transparency of ongoing clinical trials. However, the possibilities of redacting commercially confidential information and postponing the publication of trial-related data and documents for several years may affect the scope of transparency. The request for the sponsor to provide a summary of the protocol and a summary of results of the clinical trial in layman’s language (within one year after the end of the trial) also means a massive improvement in transparency for patients, even if this period seems too long, especially for patients with life-threatening diseases. Not all patient-relevant goals originally hoped for have been achieved. The systematic involvement of patients and patient organisations in the clinical trial protocol design is not required by the legislation enacted in 2014. The involvement of patients in the ethical review of the authorisation application dossier is only recommended in the introductory justification, but not codified in the law.