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Patientenpräferenzen in der medikamentösen Therapie von Diabetes Mellitus Typ 2

Systematische Klassifizierung und Metavergleich der Patientenpräferenzstudien

Patients’ preferences in the medicamentous treatment of diabetes mellitus type 2

A systematic classification and meta-comparison of patient preference studies

Bundesgesundheitsblatt - Gesundheitsforschung - Gesundheitsschutz volume 58, pages 452–466 (2015)Cite this article

Zusammenfassung

Ziel

Diabetes ist eine der teuersten Volkskrankheiten in Deutschland. Aufgrund der großen sozioökonomischen Bedeutung ist es wichtig, die Erwartungen und Bedürfnisse der Betroffenen in Hinblick auf die Therapie zu berücksichtigen. Ziel der Untersuchung ist es, die verfügbare Evidenz über die Patientenpräferenzen bei der medikamentösen Therapie des Diabetes Mellitus Typ 2 zu analysieren und zu vergleichen. Die Analyse soll einen Überblick über den aktuellen Forschungstand in Hinblick auf die Ermittlung von Patientenpräferenzen in der Indikation Diabetes liefern.

Methode

Es wurde ein Literaturreview durchgeführt um Stated-Preference Studien im Indikationsgebiet Diabetes zu identifizieren. Mittels der Berechnung der Level-Difference aus den Koeffizienten oder Odds Ratios der identifizierten Präferenzstudien und einer Normalisierung der Werte wurde versucht, einheitliche Gewichte für die Attribute der Studien zu ermitteln. Im Ergebnis wurde eine Rangreihung über die patientenrelevanten Kriterien dokumentiert. Es wurde studienübergreifend belegt, an Hand welcher Eigenschaften Patienten Therapien beurteilen und welche Zielkriterien bei der Bewertung am wichtigsten sind.

Ergebnisse

N = 13 DCE-Studien wurden in die Analyse einbezogen. Infolge der Neuberechnung und Normalisierung von N=7 Studien konnten alle Attribute einheitlich abgebildet werden. Die Präferenzstudien zeigen, dass die Kontrolle des Blutzuckers, Nebenwirkungen (wie Hypoglykämien, Magenbeschwerden oder Gewichtsveränderungen), Langzeitkomplikationen, die Art der Verabreichung sowie die zusätzlichen Kosten die patientenrelevanten Zielkriterien in der Therapie sind. Die Blutzuckerkontrolle war in 5 der 13 Studien die wichtigste Eigenschaft der Behandlung. In je 2 Studien belegten Hypoglykämien und Gewichtsänderungen den 1. Rang. Die Nebenwirkungen Übelkeit/Magenbeschwerden konnten ebenfalls in 2 Studien als primäre Endpunkte bestimmt werden.

Fazit

Der Einsatz von Stated-Preference Methoden in der Gesundheitsökonomie verfolgt das Ziel, die Präferenzen einzelner Therapieeigenschaften aus Patienten- oder Expertenperspektive abzubilden. Bislang ist unklar, in welcher Form diese Evidenz bei der Nutzenbewertung medizinischer Interventionen dokumentiert wird und wie die Erkenntnisse Entscheidungsträgern zur Verfügung gestellt werden. Der in der Analyse erstmalig angewandte Ansatz der systematischen Klassifizierung ermöglicht studienübergreifende Aussagen zur Bedeutung der Eigenschaften einer Diabetestherapie aus Patientensicht.

Abstract

Objective

Diabetes Mellitus is one of the most expensive common diseases. Because of the great socio-economic importance of this indication, it seems necessary to consider the expectations and needs of all patients with regard to treatment characteristics. To evaluate patient preferences stated-preference methods are increasingly used. The aim was to analyze and compare the available evidence from patient preference studies regarding the treatment characteristics and to display which target criteria in the medicinal treatment of diabetes mellitus type 2 are most important from the patients view.

Methods

A literature review in PubMed was conducted to identify stated preference studies in the indication of diabetes and show which properties of a treatment are relevant to the patient’s benefit. By means of level difference calculation and a subsequent normalization uniform weights for the attributes of the studies were determined. Based on a final ranking the key criteria according to their value proposition from the perspective of affected populations are demonstrated.

Results

N = 13 studies could be included in the analysis. By calculating the level difference and performing a normalization it was possible to obtain a uniform representation of all attributes of N = 7 studies. The preference studies show that the control of blood sugar, side effects (such as hypoglycemia, nausea and stomach discomfort or weight changes), long-term complications and the mode of administration represent the most common patient-relevant outcomes in diabetes therapy. In five of the 13 DCE studies the blood glucose control achieved the highest ranking within the relative importance score in the treatment of diabetes mellitus. In two studies, the side effects hypoglycemia and weight changes occupied the first rank. Furthermore, in two other studies, the side effects of nausea/upset stomach and in one study the type of application determined as the primary outcome measure.

Conclusions

The use of stated preference methods in health economics aims to reflect the benefit assessments of therapy features from patient’s or expert perspective. So far it is unclear how this evidence is documented in benefit assessment of medical interventions and how the findings will be made available to decision-makers. Based on the findings of this review the evidence of patient preferences in diabetes treatment is synthesized. The results show the relative importance based on a derived ranking score of the used patient-relevant endpoints. The ranking allows the comparison of the results of the identified preference studies.

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Abb. 1

Notes

  1. Die Begriffe „Choice-Based-Conjoint-Analyse (CBCA)“, „Choice-Format-Conjoint-Analyse (CFCA)“, „Discrete-Choice-Experiment“ oder „Stated-Preference-Discrete-Choice-Modell (SPDCM)“ werden in der Literatur oftmals synonym verwendet. Im amerikanischen Sprachraum hat sich der übergeordnete Begriff „Conjoint-Analyse“ durchgesetzt [16].

  2. Zu dem gleichen Ergebnis kam auch die Studie von Joy et al. [5]. In diesem systematischen Review konnten 10 Conjoint-Studien identifiziert werden, die vor Januar 2013 publiziert wurden. Die drei weiteren, im Rahmen der vorliegenden Übersichtsarbeit gefilterten Studien (Hauber 2013, Gelhorn 2013, Mohamed 2013) wurden erst nach diesem Stichtag veröffentlicht.

  3. Die mittels eines bestimmten mathematischen Modells ermittelten Levelkoeffizienten stellen geschätzte Teilnutzenwerte der einzelnen Eigenschaftsausprägungen dar. Es handelt es dabei sich um intervallskalierte Daten, die nicht als absolute Werte interpretiert werden dürfen, jedoch Aussagen über die Abstände der einzelnen Werte erlauben.

  4. So weisen alle 10 Conjoint-Studien einen Qualitätsscore von 3–4 auf, wobei der maximal zu erreichende Score 5 beträgt [5].

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Affiliations

  1. Institut Gesundheitsökonomie und Medizinmanagement (IGM), Hochschule Neubrandenburg, Brodaer Str. 2, 17033, Neubrandenburg, Deutschland

    Axel C. Mühlbacher & A. Kaczynski

Authors
  1. Axel C. Mühlbacher
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  2. A. Kaczynski
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Corresponding author

Correspondence to Axel C. Mühlbacher.

Ethics declarations

Interessenkonflikt

A.C. Mühlbacher hat Honorare für Vorträge, Beratung und Gutachten erhalten, die er für Partner der Industrie, für Anstalten des öffentlichen Rechts, für Stiftungen und Vereine erstellt hat. Die Analyse von Präferenzstudien wurde in Teilen in Projekten für die Firmen Astra Zeneca, Novo Nordisk, Roche durchgeführt. Die vorliegende Arbeit erfolgte jedoch ohne finanzielle Unterstützung.

A. Kaczynski gibt an, dass kein Interessenkonflikt besteht.

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Mühlbacher, A., Kaczynski, A. Patientenpräferenzen in der medikamentösen Therapie von Diabetes Mellitus Typ 2. Bundesgesundheitsbl. 58, 452–466 (2015). https://doi.org/10.1007/s00103-015-2127-4

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Schlüsselwörter

  • Stated-Preference-Methoden
  • Discrete Choice Experiment
  • Patientenpräferenzen
  • Diabetes Mellitus
  • Literaturreview

Keywords

  • Stated preference methods
  • Discrete-choice experiment
  • Patient preferences
  • Diabetes mellitus
  • Systematic review