Klinische Prüfung einer neuen Substanz gegen eine anerkannte Standardmedikation: Sequentielle Überwachung der Hauptzielgrösse

Zusammenfassung

Muß in der Phase III der Arzneimittelprüfung aus ethischen Gründen auf einen Wirksamkeitsnachweis (vs. Placebo) verzichtet und statt dessen sofort eine Gleichwirksamkeitsprüfung (vs. Standard) angesetzt werden, so kann ein moglicherweise unzureichend wirksames Behandlungsregime an einer großen Zahl von Probanden zum Einsatz gelangen. Um ärztliche Vertretbarkeit derartiger Prüfungen dennoch zu gewährleisten, wird vorgeschlagen, die Hauptzielgröße sequentiell zu überwachen. Der Sequentialplan wird so konstruiert, daß er nennenswerte Abbruchwahrscheinlichkeiten erst bei klinisch relevanten Unterschieden aufweist und besonders geeignet ist, um ein ‘unwirksames’ Novum möglichst früh zu erkennen. Sequentielles Monitoring des Wirksamkeitskriteriums mit der Möglichkeit des vorzeitigen Studienabbruches soil den Zielkonflikt zwischen Probandenschutz und dem Bemühen um berechtigte Neuzulassungen entschärfen.