Genehmigungsverfahren für Gewebezubereitungen und Blutstammzellzubereitungen zur hämatopoetischen Rekonstitution

Zusammenfassung

Mit Inkrafttreten des Gewebegesetzes (01.08.2007) wurde im Arzneimittelgesetz (AMG) die Genehmigungspflicht für Gewebezubereitungen und Blutstammzellzubereitungen eingeführt (§ 21a AMG). Die Stammzelltransplantation zur hämatopoetischen Rekonstitution wird bereits seit Jahrzehnten durchgeführt und hat sich zur Behandlung vieler maligner Erkrankungen etabliert. Die Herstellungsverfahren der Stammzellpräparate variieren, sodass es hier mit Blick auf die Qualität und Zusammensetzung viele unterschiedliche Präparate gibt, die aber alle für die gleiche Indikation hergestellt werden. Daher wäre es nicht sachgerecht, wenn jeder Antragsteller im Genehmigungsverfahren ein eigenes Gutachten mit entsprechender Dokumentation der klinischen und nicht klinischen Daten vorlegen müsste. Um vielmehr ein umfassendes und den aktuell anerkannten Stand der Erkenntnisse der medizinischen Wissenschaft abbildendes Gutachten zur Verfügung zu haben, entstand die Idee eines Zentralgutachtens, auf das sich die einzelnen Hersteller beziehen können. Das daraufhin erstellte Gutachten ist die Gemeinsame Stellungnahme der Fachgesellschaften Deutsche Gesellschaft für Transfusionsmedizin und Immunhämatologie (DGTI), Deutsche Gesellschaft für Hämatologie und Onkologie (DGH) und Gesellschaft für Pädiatrische Onkologie und Hämatologie (GPOH). Die Vergleichbarkeit des jeweiligen Stammzellproduktes eines Antragstellers mit den in der Stellungnahme diskutierten Stammzellzubereitungen muss natürlich gegeben sein und wird im Rahmen der Genehmigungsverfahren von der Bundesoberbehörde überprüft. Um den Inhalt des Zentralgutachtens dem aktuellen Stand von Wissenschaft und Technik anzugleichen, wurde die Stellungnahme bereits einmal ergänzt und soll weiterhin in regelmäßigen Abständen aktualisiert werden.

Abstract

In order to address the European Directive 2004/23 on human tissues and cells, the authorization obligation for tissue and blood stem cell preparations was introduced (§ 21a AMG) in the year 2007 in the German medicinal products act. Stem cell transplantation for hematopoietic reconstitution has been in use for decades and is well established for the treatment of many malignancies. The manufacture of stem cell preparations varies, but in terms of hematopoietic reconstitution, different products are intended for the same indication. Taking these aspects into account, it was considered inappropriate that every single applicant should provide their own documentation, including an expert report on clinical and nonclinical data. Consequently, the idea came up to create a central expert report, to which all applicants could refer and would include relevant clinical and nonclinical data according to current knowledge. A central expert report was therefore generated, called the “Gemeinsame Stellungnahme der Fachgesellschaften Deutsche Gesellschaft für Transfusionsmedizin und Immunhämatologie (DGTI), Deutsche Gesellschaft für Hämatologie und Onkologie (DGH) und Gesellschaft für Pädiatrische Onkologie und Hämatologie (GPOH)”. Applicants are allowed to refer to this central expert report provided their stem cell product is comparable with the cell preparations included in the report. In order to represent current knowledge, the content of the central expert report was already reworked once, but should be updated regularly.