Verhältnis von personalisierter zu evidenzbasierter Medizin

Zusammenfassung

„Personalisierte Medizin“ ist der Inbegriff der modernen Medizin und Hoffnungsträger für eine substanzielle Verbesserung der Diagnostik, Prävention und Therapie von Tumorerkrankungen. In diesem Beitrag wird ihr Verhältnis zur evidenzbasierten Medizin, unserem bisherigen Standard von guter Medizin, diskutiert. Einerseits werden personalisierte Ansätze häufig evidenzbasierten gegenübergestellt und andererseits erreichen viele biomarkerinformierte Therapieansätze die Klinik, und die Frage ihrer Absicherung durch ausreichende Evidenz stellt sich genauso wie bei allen Innovationen. Zunächst werden Definition, Historie und Verständnis von evidenzbasierter und personalisierter Medizin dargestellt. Die Kernfrage, ob die Mittel der evidenzbasierten Medizin für den Nutzennachweis in stratifizierten und damit immer kleineren Subgruppen ausreichen, wird unter Verweis auf die Notwendigkeit der Weiterentwicklung der Studiendesigns bejaht. Die derzeitige Evidenz wird dahingehend bewertet, dass sie nicht ausreicht, um allein aufgrund der molekularen Identifizierung von behandelbaren Mutationen den Off-label-Gebrauch der entsprechenden zielgerichteten Substanzen in der Routineversorgung zu rechtfertigen. Dieser Einsatz sollte dem Forschungskontext vorbehalten oder auf den individuellen Heilversuch beschränkt bleiben, wenn er z. B. durch ein molekulares Tumorboard gut begründet ist. Insgesamt müssen Therapieansätze der stratifizierenden Medizin ihren Nutzen für die behandelten Patienten nachweisen. Hierfür sind ein Um- und Weiterdenken mit Blick auf effiziente und aussagekräftige Studiendesigns und v. a. einen schwerpunktmäßigen Ausbau der biomarkercharakterisierten klinischen Forschung notwendige Voraussetzung.

Abstract

“Personalized medicine” is the epitome of modern medicine and our hope for substantial improvements in diagnosis, prevention, and treatment of malignant disease. This article discusses the relationship of personalized medicine to our previous standard of good medical practice, i.e., evidence-based medicine. On the one hand, personalized approaches are often compared to evidence-based medicine, whereas on the other, many biomarker-based therapeutic approaches find their way into the clinic. Consequently, the question of their safeguarding by sufficient evidence arises, as it does with all innovations. First, the definition, history, and understanding of evidence-based and personalized medicine are discussed. The key question of whether the tools of evidence-based medicine suffice to demonstrate benefit in stratified and therefore increasingly smaller subgroups is affirmed, albeit only with the stipulation that further development of trial design is required. An evaluation of current evidence comes to the conclusion that this is not sufficient to justify off-label use of the corresponding targeted substances in clinical routine purely on the basis of identification of treatable mutations. Such use should be limited to the research environment or an individual attempt at treatment, if this is well founded by, e.g., molecular tumor board discussion. Therapeutic approaches of stratified medicine must also demonstrate their benefit for the patients. This requires rethinking and further development of efficient and statistically powerful trial designs, and particularly the focused expansion of biomarker-characterized clinical research.