Hautgentherapie – Perspektiven des Gentransfers in Keratinozyten

Zusammenfassung

Die Haut ist ein attraktives Organ für Gentherapie. Aufgrund ihrer leichten Erreichbarkeit ist sie geeignet für einen Gentransfer in vivo und ex vivo. Der Gentransfer in die Haut bietet ein relativ hohes Maß an Sicherheit, da gentechnisch veränderte Hautareale einfach zu kontrollieren und ggf. zu entfernen sind. Die Epidermis weist eine lebenslange Selbsterneuerungskapazität auf. Daher könnte der stabile Gentransfer in Keratinozytenstammzellen eine Langzeittherapie ermöglichen. Dies eröffnet neue Perspektiven in der Behandlung sowohl von dermatologischen als auch von systemischen Erkrankungen. Insbesondere die Möglichkeit einer kausalen Therapie vererbter Gendefekte erscheint vielversprechend.

Summary

The skin is an attractive target tissue for gene therapy. Because of its accessibility, it is suitable for in vivo as well as for ex vivo gene delivery. The ability to monitor the treatment site is an advantage for safety considerations. The epidermis is a self-renewing tissue, which provides the possibility of achieving long-term treatment through gene transfer into keratinocyte stem cells. This opens new perspectives for the treatment of dermatological and even systemic diseases. The possibility for corrective intervention in disorders with inherited gene defects appears particularly attractive.