Überwachung der Sicherheit von Zelltherapeutika (CBMPs)

Zusammenfassung

Zelltherapeutika (CBMPs) sowie auch andere Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMPs) werden im Rahmen eines zentralisierten Verfahrens von der Europäischen Kommission für den Markt in der Europäischen Union zugelassen. In Deutschland kann das Paul-Ehrlich-Institut (PEI) für ein nicht routinemäßig hergestelltes ATMP eine nationale Genehmigung (§ 4b AMG) erteilen. Bei beiden Verfahren werden Qualität, Wirksamkeit und Sicherheit des Arzneimittels überprüft und das Nutzen-Risiko-Verhältnis bewertet. Für das zentralisierte Zulassungsverfahren sind in der Regel Daten aus kontrollierten klinischen Prüfungen vorzulegen; die Anforderungen bei der nationalen Genehmigung können dem Entwicklungsstand des ATMP entsprechend modifiziert werden. Nach der Zulassung/Genehmigung besteht für den Zulassungs-/Genehmigungsinhaber die Verpflichtung, den zuständigen Behörden alle schweren Nebenwirkungen zu melden sowie regelmäßig Sicherheitsberichte vorzulegen. Falls erforderlich, können unter anderem Unbedenklichkeitsstudien (Post-authorisation safety studies, PASS) beauflagt werden. Mithilfe der regulatorischen Maßnahmen soll die Sicherheit der neuartigen Therapien überwacht und verbessert werden.

Abstract

Cell-based medicinal products (CBMPs), a category of advanced-therapy medicinal products (ATMPs), are authorised for the European market by the European Commission by means of the centralized marketing authorisation. By conforming to the German Medicinal Products Act (Sec. 4b AMG), national authorisation can be granted by the Paul-Ehrlich-Institut in Germany exclusively for ATMPs not based on a routine manufacturing procedure. In both procedures, quality, efficacy, and safety are evaluated and the risk-benefit balance is assessed. For the centralised procedure, mainly controlled clinical trial data must be submitted, whereas the requirements for national procedures could be modified corresponding to the stage of development of the ATMP. After marketing authorization, the marketing authorization/license holder is obligated to report all serious adverse reactions to the competent authority and to provide periodic safety update reports. If necessary, post-authorization safety studies could be imposed. On the basis of these regulatory measures, the safety of advanced therapies can be monitored and improved.