Mukoviszidose: Neue Therapien bieten Leben

Zusammenfassung

Seit sechs Jahren hat sich in der Therapie der Patienten mit Mukoviszidose (Cystische Fibrose, CF) etwas grundlegend verändert. Zunächst wurde für einen kleinen Teil der CF Betroffenen (ca. 1-4% der Patienten) ein mutationsspezifisches Medikament (CFTR-Modulator, Ivacaftor) entwickelt und die Wirkung war enorm. Die Betroffenen sind fast symptomfrei und können ein weitestgehend "normales" Leben führen. In der Zukunft gibt es CFTR-Modulatoren für fast 90% aller CF-Betroffenen, je früher die Modulatoren eingesetzt werden, umso weniger Symptome treten noch auf. Damit ist ein Durchbruch in der Forschung und Versorgung von Patienten mit CF gelungen. Trotzdem bleibt die Basistherapie mit Physiotherapie, Inhalationen, Sport und Medikamenten zur Fettverdauung bestehen, da es zu diesen Aspekten noch keine Ergebnisse aus Langzeitstudien gibt.