Advertisement

Internationaler Market Access am Beispiel Advanced Therapy Medicinal Product

  • André RoederEmail author
Chapter

Zusammenfassung

Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP) sind eine besondere Produktklasse. Sie umfassen Gentherapeutika, somatische Zelltherapeutika und Tissue Engineered Products. Zunächst fand für diese besondere Produktklasse ein nationales Zulassungsverfahren statt, bei dem einige Staaten die Produkte den Arzneimitteln und andere Staaten den Medizinprodukten zuordneten. Eine Harmonisierung auf europäischer Ebene erfordert nun ein EU-weites Zulassungsverfahren. Eine solche Harmonisierung trägt im Sinne einer Abstimmung des Marktzugangs in verschiedenen Ländern bei. Dennoch hängt der Erfolg auch davon ab, mit welcher Technologie, wann, in welchem Umfeld, mit welcher Ressourcenausstattung, mit welchen Möglichkeiten einer Bewertung der eigenen Technologie und dem daraus resultierenden Preis(en), in welcher Sequenz, unter welchen Lizenzen (und vielen weiteren Aspekten) die Märkte adressiert werden. Grundsätzlich ist bei einem internationalen Marktzugang zudem der frühzeitige Dialog mit Zulassungsbehörden und Health Technology Assessment Bodies (HTABs) oder supranationalen Institutionen zu suchen.

Literatur

  1. 1.
    Buljovčić Ž (2011) Der lange Weg zur zentralen Zulassung, Erfahrungen kleiner Biotechnologieunternehmen mit der ATMP-Verordnung. Bundesgesundheitsblatt 54(7):831–838CrossRefGoogle Scholar
  2. 2.
    Busse R, Henschke C, Pantelli D (2015) Arzneimittelversorgung in der GKV und 15 anderen europäischen Gesundheitssystemen, Ein systematischer Vergleich, working papers in health policy and management. Universitätsverlag/Technische Universität Berlin, BerlinGoogle Scholar
  3. 3.
    EUnetHTA (2016) Joint action 2, work package 8, HTA core model® application for pharmaceuticals version 3.0 (html). http://meka.thl.fi/htacore/ViewApplication.aspx?id=23764. Zugegriffen am 15.03.2018
  4. 4.
    EUnetHTA (2016) Joint action 2, work package 8, HTA core model®. http://meka.thl.fi/htacore/BrowseModel.aspx. Zugegriffen am 15.03.2018
  5. 5.
    EUnetHTA (2017) EUnetHTA mulit-HTA early dialogues, procedure description for pharmaceuticals, version 25/01/2017. https://5026.makemeweb.net/sites/default/files/news-attachments/procedure_eunethta_multi-hta_pharma_20170125.pdf. Zugegriffen am 15.03.2018
  6. 6.
    EUnetHTA (2017) Initial call: multi HTA procedure, call for expression of interest to the attention of developers of medicinal products, Version 24-March-2017. https://5026.makemeweb.net/sites/default/files/news-attachments/call_for_expression_of_interest_ed_multi_hta_20170324.pdf. Zugegriffen am 15.03.2018
  7. 7.
    European Commission (2015) Directorate-general for health and food safety health systems, medical products and innovation study on enhanced cross-country coordination in the area of pharmaceutical product pricing, Final report. Gesundheit Österreich Forschung- und Planungs GmbH, December 2015. https://ec.europa.eu/health/sites/health/files/systems_performance_assessment/docs/pharmaproductpricing_frep_en.pdf. Zugegriffen am 15.03.2018
  8. 8.
    European Commission (2018) Opinion on innovative payment models for high-cost innovative medicines. Report of the expert panel on effective ways of investing in Health (EXPH), 17.01.2018. https://ec.europa.eu/health/expert_panel/sites/expertpanel/files/docsdir/opinion_innovative_medicines_en.pdf. Zugegriffen am 15.03.2018
  9. 9.
    European Commission (2018) Proposal for a regulation of the European parliament and of the council on health technology assessment and amending directive 2011/24/EU, 31.01.2018, Brüssel. https://ec.europa.eu/health/sites/health/files/technology_assessment/docs/com2018_51_en.pdf. Zugegriffen am 15.03.2018
  10. 10.
    European Council (1989) Council directive 89/105/EEC of 21 December 1988 relating to the transparency of measures regulating the pricing of medicinal products for human use and their inclusion in the scope of national health insurance systems, Official Journal No L 40 of 11.02.1989, S 8. https://ec.europa.eu/health/sites/health/files/files/eudralex/vol-1/dir_1989_105/dir_1989_105_en.pdf. Zugegriffen am 15.03.2018
  11. 11.
    European Medicines Agency (2008) EMEA announcement, Doc. ref. EMEA/326145/2008. http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Public_statement/2009/10/WC500004073.pdf. Zugegriffen am 14.01.2018
  12. 12.
    European Parliament und European Council (2001) Richtlinie 2001/83/EG des Europäischen Parlaments und des Rates vom 6. November 2001 zur Schaffung eines Gemeinschaftskodexes für Humanarzneimittel, Offizielles Journal L 311. http://eur-lex.europa.eu/LexUriServ/LexUriServ.do?uri=CONSLEG:2001L0083:20070126:de:PDF. Zugegriffen am 14.01.2018
  13. 13.
    European Parliament und European Council (2007) Regulation (EC) No 1394/2007 of the European parliament and oft he council of 13 November 2007 on advanced therapy medicinal products and amending Directive 2001/83/EC and Regulation (EC) No 726/2004, Offizielles Journal L 324. http://academy.gmp-compliance.org/guidemgr/files/REG_2007_1394_CONS_2012-07_EN.PDF. Zugegriffen am 15.03.2018
  14. 14.
    Gemeinsamer Bundesausschuss (2013) Beschluss des G-BA über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach §35a SGB V – matrixassoziierte autologe kultivierte Chondrocyten, Berlin 20.06.2013. https://www.g-ba.de/downloads/39-261-1739/2013-06-20_35a_MACI.pdf. Zugegriffen am 15.03.2018
  15. 15.
    Gemeinsamer Bundesausschuss (2017) Beschluss des G-BA über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach §35a SGB V – Sphäroide aus humanen autologen matrixassoziierten Chondrocyten, Berlin 06.07.2017. https://www.g-ba.de/downloads/39-261-2997/2017-07-06_AM-RL-XII_Chondrozyten-Sphaeroide.pdf. Zugegriffen am 15.03.2018
  16. 16.
    Gemeinsamer Bundesausschuss (2017) Status quo EUnetHTA early dialogues, Fachaustausch – Herstellerverbände. Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie, Berlin 16.08.2017Google Scholar
  17. 17.
    Gemeinsamer Bundesausschuss (2018) Künftig auch für Arzneimittel mit ausschließlich stationärem Anwendungsbereich Nutzenbewertung nach § 35a SGB V, Pressemitteilung Nr. 4/2018, 23.01.2018, Berlin. https://www.g-ba.de/downloads/34-215-730/04-2018-01-23_AMNOG-stationaer.pdf. Zugegriffen am 15.03.2018
  18. 18.
    Hägele-Rebmann I, Brucklacher U (2018) Rechtsgutachten zur Erstattungsfähigkeit der ATMP-Produkte der TETEC AG, 05.02.2018. Voelker Gruppe, ReutlingenGoogle Scholar
  19. 19.
    Jørgensen J, Kefalas P (2015) Reimbursement of licensed cell and gene therapies across the major European healthcare markets. J Market Access Health Policy 3:1.  https://doi.org/10.3402/jmahp.v3.29321. Zugegriffen am 15.03.2018CrossRefGoogle Scholar
  20. 20.
    Kloesel A, Cyran W (Begr), Feiden K, Pabel HJ (Hrsg) (2013) Arzneimittelrecht – Kommentar. Deutscher Apotheker, StuttgartGoogle Scholar
  21. 21.
    Kügel JW, Müller R-G, Hofmann H-P (2016) Arzneimittelgesetz, Kommentar, 2. Aufl. (hier: Pannenbecker A zu § 4b). C.H. Beck, MünchenGoogle Scholar
  22. 22.
    Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (2014) The supply of unlicensed medicinal products („specials“), MHRA Guidance Note 14, London. https://www.gov.uk/government/uploads/system/uploads/attachment_data/file/373505/The_supply_of_unlicensed_medicinal_products__specials_.pdf. Zugegriffen am 15.03.2018
  23. 23.
    Müller E-M (2011) Die Sonderregelung des §4b AMG für somatische Zell- und Gentherapeutika sowie Tissue-Engineering-Produkte – Auslegung im Lichte des Unionsrechts. Medizinrecht 29(11):685–756CrossRefGoogle Scholar
  24. 24.
    Nachtnebel A, Mayer J, Erdös J, Lampe K, Kleijnen S et al (2015) HTA goes Europe: European collaboration on joint assessment and methodological issues becomes reality. Z Evid Fortbild Qual Gesundheitswes 109(4–5):291–299CrossRefGoogle Scholar
  25. 25.
    National Institute for Health and Care Excellence (2017) Technology appraisal guidance TA477, Autologous chondrocyte implantation for treating symptomatic articular cartilage defects of the knee, Published date 04 Oct 2017. https://www.nice.org.uk/guidance/ta477/chapter/1-Recommendations. Zugegriffen am 15.03.2018
  26. 26.
    National Institute for Health and Care Excellence, Patient Access Scheme Liaison Unit at NICE (2018) Procedure for the review of patient access scheme proposals, version 2. https://www.nice.org.uk/Media/Default/About/what-we-do/PASLU/PASLU-procedure-guide.pdf. Zugegriffen am 15.03.2018
  27. 27.
    National Institute for Health and Care Excellence (2018) Patient access scheme liaison unit at NICE. https://www.nice.org.uk/about/what-we-do/patient-access-schemes-liaison-unit. Zugegriffen am 15.03.2018
  28. 28.
    National Institute for Health and Care Excellence (2018) Technology appraisal guidance TA508, Autologous chondrocyte implantation using chondrosphere for treating symptomatic articular cartilage defects of the knee, Published date 07 March 2018. https://www.nice.org.uk/guidance/TA508/history. Zugegriffen am 15.03.2018
  29. 29.
    Perleth M, Busse R, Gerhardus A, Gibis B, Lühmann D, Zentner A (Hrsg) (2014) Health technology assessment, Konzepte, Methoden, Praxis für Wissenschaft und Entscheidungsfindung, 2. Aufl. Medizinisch Wissenschaftliche Verlagsgesellschaft, BerlinGoogle Scholar
  30. 30.
    Rehmann WA, Greve K (2014) Arzneimittelgesetz:AMG, Kommentar, 4. Aufl. C.H. Beck, MünchenGoogle Scholar
  31. 31.
    Reiss M, Büttel IC, Schneider CK (2011) Erfahrungsbericht aus dem Ausschuss für neuartige Therapien (CAT), Fallstricke auf dem Weg vom Konzept zur medizinischen Anwendung neuartiger Therapien. Bundesgesundheitsblatt 54(7):822–830CrossRefGoogle Scholar
  32. 32.
    Schlingensiepen I (2018) Neuartige Therapien, Nutzenbewertung auch für neue Gen- und Zelltherapien? Ärzte Zeitung online, 13.03.2018. Springer Medizin, Berlin. https://www.aerztezeitung.de/praxis_wirtschaft/unternehmen/article/958891/neuartige-therapien-nutzenbewertung-neue-gen-zelltherapien.html. Zugegriffen am 15.03.2018
  33. 33.
    Walter C, Rohde B, Wicke DC, Pohler C, Lührmann A et al (2011) Regulatorischer Rahmen für neuartige Therapien, Vom Labor zur klinischen Prüfung. Bundesgesundheitsblatt 54(7):803–810CrossRefGoogle Scholar
  34. 34.
    Winnat Ch (2018) EU-Kommission entwirft einheitliche Nutzenbewertung. Ärzte Zeitung online, 31.01.2018. Springer Medizin, Berlin. https://www.aerztezeitung.de/politik_gesellschaft/arzneimittelpolitik/article/956589/arzneimittel-eu-kommission-entwirft-einheitliche-nutzenbewertung.html?wt_mc=nl.upd.AEZ_NL_NEWSLETTER.2018-02-01.Arzneimittelpolitik.x. Zugegriffen am 15.03.2018
  35. 35.
    Winnat Ch (2018) GBA wehrt erst mal ab bei der EU-Nutzenbewertung. Ärzte Zeitung online, 02.02.2018. Springer Medizin, Berlin. https://www.aerztezeitung.de/politik_gesellschaft/arzneimittelpolitik/article/956681/hecken-gba-wehrt-erst-mal-ab-eu-nutzenbewertung.html?wt_mc=nl.upd.AEZ_NL_NEWSLETTER.2018-02-02.Arzneimittelpolitik.x. Zugegriffen am 15.03.2018

Copyright information

© Springer Fachmedien Wiesbaden GmbH, ein Teil von Springer Nature 2019

Authors and Affiliations

  1. 1.TETEC AGReutlingenDeutschland

Personalised recommendations