Weil sich der rekombinante porcine Faktor VIII (rpFVIII) der Inhibition durch Auto-Antikörper entzieht, können unter der Therapie mit Susoctocog alfa Blutungen wirksam und sicher gestillt werden.

Die erworbene Hämophilie A (Acquired Haemophilia A, AHA) ist mit einer jährlichen Inzidenz von 1,5 pro eine Million Menschen eine seltene Autoimmunerkrankung. Verursacht durch die Bildung von Auto-Antikörpern gegen den endogenen FVIII kommt es zu spontanen, schweren Blutungen. Die Letalität ist hoch: Etwa jeder fünfte Betroffene stirbt. Die Effektivität einer Substitution mit FVIII-Konzentraten ist bei der AHA durch die hemmenden Antikörper limitiert. Der Standard für die Blutstillung sind daher Bypasspräparate (aktiviertes Prothrombinkomplexkonzentrat und aktivierter rekombinanter humaner FVIIa), mit denen eine Effektivität von über 90% erreicht werden kann. Doch auch diese Behandlung hat Nachteile: Häufige Injektionen sind erforderlich, Routine-Labortests zum Therapiemonitoring fehlen und thromboembolische Komplikationen sind möglich.

Mit Susoctocog alfa (Obizur®) ist jetzt eine neue Therapieoption verfügbar. Der rekombinante porcine FVIII unterscheide sich von humanem FVIII und entziehe sich so der Hemmung durch die Auto-Antikörper, erklärte Professor Paul Knöbl, Oberarzt an der Abteilung für Hämatologie und Hämostaseologie an der Medizinischen Universität Wien. "Der hämostatische Effekt ist aber vergleichbar mit menschlichem FVIII." Eine Dosisüberwachung ist mit konventionellen Standard-Labortests möglich.Die Wirksamkeit und Sicherheit des rpFVIII (initiale Dosis: 200 U/kg) wurde in einer prospektiven, multizentrischen, internationalen, offenen Phase-II/III-Studie bei 28 Patienten mit AHA und schweren Blutungen über 90 Tage untersucht [1]. Elf Patienten hatten im letzten Monat bereits eine hämostatische Therapie erhalten. Die mediane FVIII-Aktivität nach 24 Stunden erreichte 108%. Alle Patienten sprachen innerhalb von 24 Stunden auf die Behandlung an: Bei 24 Patienten konnte die Blutung komplett gestoppt, bei vier Patienten reduziert werden. Daten zur Sicherheit zeigten keine relevanten schweren unerwünschten Wirkungen. Es kam weder zu thromboembolischen Ereignissen, noch zu Thrombozytopenien oder Überempfindlichkeitsreaktionen.

1. Kurse-Jarres R et al. Haemophilia 2015; 21: 162-170

Presse-Update "Eine neue Ära in der Therapie von Blutgerinnunsstörungen", Jahrestagung der Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung, 25. Februar 2021, Veranstalter: Takeda Pharma; Bericht: Michael Koczorek