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Análisis de costes del tratamiento para pacientes con hemofilia A con inhibidor en España

  • Víctor Jiménez-Yuste
  • María Teresa Álvarez Román
  • María Eva Mingot-Castellano
  • Nuria Fernández Mosteirin
  • María Mareque
  • Itziar Oyagüez
Artículo de Investigación Original

Resumen

Introducción

La hemofilia A (HA) supone una importante carga económica para el sistema sanitario, especialmente relevante en pacientes hemofílicos que desarrollan inhibidor.

De cara al establecimiento de políticas sanitarias resulta importante disponer de información sobre el coste anual que supone el manejo de este grupo de pacientes.

Objetivo

El presente estudio tiene como objetivo estimar el coste farmacológico medio anual de un paciente con HA e inhibidores, desde la perspectiva del Sistema Nacional de Salud.

Métodos

Se realizó un modelo económico para estimar el coste farmacológico anual asociado a terapia con agentes bypass (factor vii activado recombinante (rFVIIa) y concentrado de complejo protrombínico activado (aPCC)) en pacientes con HA e inhibidor.

La población se estratificó según la edad: pacientes pediátricos (<14 años) y adultos (≥ 14 años), y según la estrategia de tratamiento: profiláctico o a demanda.

Las características de los pacientes y la localización, gravedad y duración de los sangrados se obtuvieron de la literatura.

El coste farmacológico por sangrado se calculó considerando el número anual de sangrados experimentados por los pacientes según la edad y la estrategia terapéutica. El coste unitario de las alternativas terapéuticas se expresó en el precio de venta del laboratorio-deducción obligatoria.

Resultados

El coste medio anual de un paciente con HA e inhibidor en España se estimó en 430.227 €, siendo el coste de la estrategia profiláctica 636.905 € por paciente adulto y de 264.819 € por paciente pediátrico.

El coste anual del tratamiento a demanda fue de 564.917 €/paciente adulto y de 203.970 €/paciente pediátrico, observándose variaciones considerables entre el tratamiento con aPCC y rFVIIa.

Palabras clave

Hemofilia A Inhibidores Costes España 

Abstract

Introduction

Hemophilia A (HA) poses a high economic burden on the National Health System (NHS). This is especially relevant for those patients who develop inhibitors to standard factor VIII replacement therapies.

To establish health policies, it is of importance to have information on the annual cost of managing this group of patients.

Objective

The objective of this study is to estimate the average annual pharmacological cost of a patient with HA and inhibitors, from the perspective of the NHS.

Methods

An economic model to estimate the annual pharmaceutical cost associated with bypassing agent therapy (activated prothrombin complex concentrate-aPCC and activated recombinant factor VII-rFVIIa) in HA patients with inhibitor was developed.

The population was stratified by age: pediatric patients (<14 years) and adults (≥14 years), and therapeutic strategy: prophylaxis or on-demand treatment of the bleeding episodes.

Patients’ characteristics and the location, severity and duration of bleeding episodes were obtained from the literature.

The pharmaceutical cost per bleeding was calculated considering the annual number of bleedings according to age group and therapeutic strategy. The unitary cost of the alternatives was expressed as ex-factory price, including national mandatory deduction.

Results

Average annual cost per HA patient with inhibitor in Spain was estimated at €430,227, with the prophylactic strategy with aPCC entailing an average cost of €636,905 per adult patient and €264,819 per paediatric patient.

Annual cost of on-demand treatment was €564,917/adult patient and €203,970/paediatric patient, with considerable variations between treatment with aPCC or rFVIIa.

Keywords

Haemophilia A Inhibitors Cost Spain 

Notes

Financiación

Los autores declaran que este estudio ha sido financiado por Roche Farma.

Conflicto de intereses

María Teresa Álvarez Román, María Eva Mingot-Castellano y Nuria Fernández Mosteirin recibieron honorarios por la participación en este trabajo. María Mareque e Itziar Oyagüez son empleados de PORIB, que recibieron honorarios de consultoría por la realización de este estudio.

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Copyright information

© Springer International Publishing AG, part of Springer Nature 2018

Authors and Affiliations

  • Víctor Jiménez-Yuste
    • 1
  • María Teresa Álvarez Román
    • 1
  • María Eva Mingot-Castellano
    • 2
  • Nuria Fernández Mosteirin
    • 3
  • María Mareque
    • 4
  • Itziar Oyagüez
    • 4
  1. 1.Hospital Universitario La PazMadridEspaña
  2. 2.Hospital Regional Universitario de MálagaMálagaEspaña
  3. 3.Hospital Universitario Miguel ServetZaragozaEspaña
  4. 4.Pharmacoeconomics & Outcomes Research Iberia (PORIB)MadridEspaña

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