Die Europäische Kommission hat eine Zulassungserweiterung für Ivacaftor (KALYDECO®) erteilt. Die Zulassungserweiterung umfasst die Behandlung von Kindern und Jugendlichen mit zystischer Fibrose (CF) im Alter ab sechs Monaten mit einem Körpergewicht von mehr als fünf Kilogramm, die eine R117H-Mutation im Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR)-Gen tragen. R117H ist die häufigste CF verursachende Mutation, bei der das CFTR-Protein eine Restaktivität aufweist.

"Vor etwas mehr als acht Jahren wurde KALYDECO® als erstes und einziges Medikament zur Behandlung des zugrundeliegenden Proteindefekts bei CF für Patienten ab 12 Jahren mit bestimmten Mutationen zugelassen", sagte Dr. Reshma Kewalramani, CEO und President von Vertex. "Seitdem setzen wir uns unermüdlich dafür ein, unsere Arzneimittel so vielen Menschen mit CF wie möglich zur Verfügung zu stellen. Die heutige Zulassungserweiterung bedeutet, dass potenziell rund 500 junge CF-Patienten in Europa, die lange auf eine Therapieoption gewartet haben, nun mit KALYDECO® behandelt werden können."

Ivacaftor ist in Europa bereits für die Behandlung von CF-Patienten im Alter von mindestens 18 Jahren mit einer R117H-Mutation zugelassen. Es ist als Monotherapie außerdem bereits für die Behandlung von CF-Patienten ab 6 Monaten mit einem Körpergewicht von mehr als fünf Kilogramm indiziert, die eine der neun folgenden Mutationen des CFTR-Gens aufweisen: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549R.

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) gab zudem am 4. Juni 2020 bekannt, dass er für KALYDECO® im Rahmen der zugelassenen Indikation einen Zusatznutzen bei der Behandlung von Kindern mit Cystischer Fibrose (CF oder Mukoviszidose) im Alter von 6 bis < 12 Monaten sieht. red

Quelle: Mitteilungen Vertex vom 4. und 10.6.2020