Der Ausschuss für Humanarzneimittel und Medizinprodukte der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) hat im August 2018 eine positive Empfehlung für Tezacaftor/Ivacaftor (SYMKEVI®) in Kombination mit Ivacaftor (KALYDECO®) zur Therapie von CF-Patienten ab 12 Jahren ausgesprochen.

Laut Indikation müssen bei Patienten 2 Kopien mit F508del-Mutation im CFTR-(Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator)Gen oder eine Kopie mit der F508del-Mutation sowie eine Kopie mit einer von 14 weiteren Mutationen vorliegen, bei denen das CFTR-Protein eine Restaktivität zeigt. Sofern die EMA der Empfehlung folgt und die Marktzulassung erteilt, wird Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor das erste Arzneimittel sein, das den CFTR-Proteindefekt bei CF-Patienten mit den genannten Mutationen behandelt. Darüber hinaus bietet es eine neue Option für viele CF-Patienten, bei denen zwei Kopien der F508del-Mutation vorliegen