Für die hypertrophe obstruktive Kardiomyopathie (HOCM) könnte es bald eine spezifische Therapie geben, die Struktur und Funktion des Herzens sowie Belastbarkeit und Lebensqualität der Betroffenen verbessern kann.

Bei der genetisch bedingten, oft chronisch progressiv verlaufenden HOCM kommt es zu einer Verengung der linksventrikulären Ausflussbahn und einer Herzmuskelversteifung. Betroffene beklagen schnell Luftnot unter Belastung. Sie sind gefährdet durch Herzrhythmusstörungen. Zu den bisherigen Behandlungsmethoden gehören negativ Betablocker und Kalziumantagonisten sowie die Ablation des verdickten Herzseptums mit Alkohol.

Der Myosin-Modulator Mavacamten senkt die Herzmuskelkontraktilität, indem er überschüssige Myosin-Aktin-Kreuzbrücken hemmt. Diese gelten als Ursache der obstruktiven HCM. Bereits 2020 hatte die doppelblinde EXPLORER-HCM-Studie mit 251 Patientinnen und Patienten ergeben, dass diese Therapie die Obstruktion im LV-Ausflusstrakt (LVOT) reduziert und dadurch NYHA-Klasse, Belastbarkeit, Symptomatik und Gesundheitsstatus verbessert.

Deutliche symptomatische Verbesserung

Bei ACC-Kongress 2022 wurden nun neue Daten dazu vorstellt. Zum einen: Die Therapie verbessert funktionelle und symptomatische Aspekte auch dauerhaft über ein Jahr hinaus. "Wir sehen eine schnelle und anhaltende Reduktion des LVOT-Gradienten in Ruhe und unter Belastung", die von einem "steilen und anhaltenden Abfall des Herzenzyms NT-proBNP" begleitet wird, berichtete Studienautor Prof. Florian Rader vom Cedars-Sinai Heart Institute in Los Angeles erste Ergebnisse der MAVA-LTE-Studie, bei der 231 HOCM-Patienten über fünf Jahre beobachtet werden.

Operation wird überflüssig

Zum zweiten: Die Therapie kann einen operativen Eingriff überflüssig machen, so die ebenfalls beim ACC-Kongress vorgestellte VALOR-HCM-Studie. Hier wurden 112 Patienten, welche die Indikationskriterien für eine septale Reduktionstherapie erfüllten, 16 Wochen mit Mavacampten oder Placebo behandelt. Nach dieser Zeit war nur noch bei 14,3 % der Verum-Patienten ein Eingriff indiziert, alle anderen hatten sich verbessert. In der Kontrollgruppe war die Indikation bei 69,6 % weiterhin gegeben.

Das Medikament wird von Bristol-Myers Squibb entwickelt und ist noch nicht zugelassen.

ACC 2022 Scientific Session, 2.-4. April 2022, Washington Olivotto I et al. Lancet. 2020;396(10253):759-69