Um für Personen mit seltenen onkogenen Mutationen wirksame Therapien entwickeln zu können, werden neue Studienkonzepte benötigt, die trotz der kleinen Gruppengrößen valide Aussagen zur Effektivität und Verträglichkeit neuer Arzneimittel erlauben. Plattformstudien können eine Lösung bieten.

Randomisierte kontrollierte Studien (RCT) der Phase III sind zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit neuer Arzneimittel im Rahmen des Zulassungsprozesses der Goldstandard. Es gibt allerdings Konstellationen, in denen RCT aus methodischer oder ethischer Sicht nicht praktikabel sind: "Dies trifft z. B. auf solide Tumoren mit seltenen molekularen Treibern zu", sagt Martin Schuler, Essen.

Angesichts der verbesserten Prognose unter personalisierten, zielgerichteten Therapien sind andere Studienkonzepte zur Evaluierung potenzieller Behandlungsoptionen gefragt. "Die Entitäten-übergreifende klinische Prüfung einer personalisierten Therapie findet seit Längerem in so genannten Basket-Studien statt. Die Studien sind allerdings kostenintensiv und spiegeln die diagnostische Realität bei seltenen Tumoren nicht wider", konstatierte Schuler.

Dass sich eine umfassende molekulare Analyse auch bei Betroffenen mit seltenen Tumorarten lohnt, konnte eine multizentrische, prospektive Beobachtungsstudie im Rahmen des MASTER (Molecularly Aided Stratification for Tumor Eradication)-Programms zeigen: "Eine an der molekularen Pathogenese orientierte Therapie hat einem erheblichen Teil der Betroffenen mit fortgeschrittenen seltenen Krebsformen einen klinischen Nutzen gebracht", berichtete Schuler [Horak P et al. Cancer Discov. 2021;11(11):2780-95].

Symposium "Moderne Art der Evidenzgenerierung in der Präzisionsonkologie" anlässlich des 35. Deutschen Krebskongresses (DKK), 14. November 2022, Berlin; Veranstalter: Roche