Die tumorinduzierte Osteomalazie (TIO) ist eine seltene Erkrankung, die auf benignen endokrin aktiven Tumoren basiert und mit einer schweren Hypophosphatämie einhergeht. Erstmalig steht nun eine kausale Therapie der TIO zur Verfügung.

Mit dem an FGF("fibroblast growth factor")-23-bindenden monoklonalen Antikörper Burosumab (Crysvita®) ist seit August 2022 in der EU erstmalig eine kausale Therapie der TIO zugelassen. Das Medikament steht seit 2018 für die Behandlung der X-chromosomalen Hypophosphatämie zur Verfügung. Die aktuelle Zulassungserweiterung erstrecke sich, so Lothar Seefried, Würzburg, auf die Behandlung der TIO-assoziierten Hypophosphatämie, die hier durch die Freisetzung von FGF23 aus mesenchymalen Tumoren bedingt ist. Das Medikament kommt für jene Betroffenen infrage, bei denen eine komplette Entfernung der FGF23-bildenden Tumoren nicht möglich ist. Burosumab wird subkutan injiziert, bei Erwachsenen 4-mal pro Woche, bei Kindern und Jugendlichen 2-mal pro Woche. Die Zulassungserweiterung erfolgte auf Basis von zwei offenen einarmigen Studien der Phase II mit insgesamt 27 Erkrankten. Unter der Therapie mit Burosumab kam es zu einer Wiederherstellung der Phosphathomöostase, die mit einer Verbesserung der Osteomalazie, der Heilung aktiver Frakturen und der Verringerung neuer Frakturen einherging [Imanishi Y et al. J Bone Miner Res. 2021;36(2):262-70; Jan de Beur SM et al. J Bone Miner Res. 2021;36(2):627-35].

Online-Pressekonferenz "Mit CRYSVITA® (Burosumab) erstmals kausal therapieren", am 21. Oktober 2022; Veranstalter: Kyowa Kirin