Unter Pembrolizumab lebten 34 % der Patienten der gesamten Studienpopulation und 41 % der therapienaiven Patienten mindestens 5 Jahre. Im Median lag die Überlebensdauer bei 23,8 bzw. 38,6 Monaten. 5 Jahre lang progressionsfrei blieben 21 % der Patienten aus der gesamten Studienpopulation und 29 % der bisher unbehandelten Patienten. Das mediane progressionsfreie Überleben betrug 8,3 bzw. 16,9 Monate.

In der Gesamtpopulation hatten 16 % ein vollständiges Ansprechen und 24 % ein partielles Ansprechen erreicht. Von den therapienaiven Patienten erreichten 25 % ein vollständiges Ansprechen und 27 % ein partielles Ansprechen. Bei 89 bzw. 92 % der Patienten mit vollständigem Ansprechen hielt dieses zum Zeitpunkt der Auswertung noch an.

4 Patienten mit vorherigem vollständigen Ansprechen, bei denen das Melanom während der Studie progredient war, erhielten anschließend einen zweiten Pembrolizumab-Zyklus. Jeweils einer dieser Patienten erreichte ein vollständiges Ansprechen bzw. ein partielles Ansprechen.

655 Patienten im Alter von 18 Jahren mit fortgeschrittenem oder metastasiertem Melanom wurden in KEYNOTE-001 eingeschlossen. Davon waren 151 bisher unbehandelt und 496 vorbehandelt. Die Patienten erhielten alle 3 Wochen Pembrolizumab (2 mg/kg), alle 3 Wochen Pembrolizumab (10 mg/kg) oder alle 2 Wochen Pembrolizumab (10 mg/kg) bis zum Fortschreiten der Erkrankung, Auftreten intolerabler Toxizitäten oder bis zur Entscheidung des Patienten oder des Studienarztes zum Therapieabbruch. Die mediane Beobachtungsdauer betrug 55 Monate.

Therapiebedingte Nebenwirkungen traten bei 86 % der Patienten auf und führten bei 7,8 % zum Studienabbruch, 17 % der Patienten hatten therapiebedingte Nebenwirkungen von Grad 3–4.

Fazit: Pembrolizumab erwies sich sowohl in der Gesamtgruppe aller Patienten aus KEYNOTE-001 sowie bei therapienaiven Patienten als eine über 5 Jahre wirksame Option zur Therapie des fortgeschrittenen Melanoms.