_ Myelofibrosepatienten mit hohem oder Intermediär-2-Risiko sollten laut den ESMO- und NCCN-Leitlinien den JAK1/2-Hemmer Ruxolitinib (Jakavi®) erhalten, wenn sie nicht für eine Stammzelltransplantation infrage kommen und eine Thrombozytenzahl von mehr als 50 × 109/L aufweisen. In den Phase-III-Studien COMFORT-I und COMFORT-II wurde Ruxolitinib mit Placebo (COMFORT-I) bzw. der besten verfügbaren Therapie (COMFORT-II) verglichen. Nach 5 Jahren habe sich die Milzgröße bei 53 % in COMFORT-I und 59 % in COMFORT-II reduziert, so Francesco Passamonti, Varese, Italien. Der Median für das Gesamtüberleben (OS) war nach 5 Jahren bei den Patienten, die seit Studienbeginn Ruxolitinib erhalten hatten, in COMFORT-I und -II noch nicht erreicht. In COMFORT-I betrug das OS 108 Wochen für beim Crossover zensierte Patienten und 4,2 Jahre für alle Studienteilnehmer [Verstovsek S et al. J Hematol Oncol. 2017;10(1):55].

Auch für Patienten mit Intermediär-1-Risiko kann der JAK-Hemmer indiziert sein. In der Phase-IIIb-Studie JUMP führte Ruxolitinib bei über 80 % der Patienten mit Intermediär-1-Risiko zu einer Reduktion des Milzvolumens von ≥ 25 %. 66 % erzielten eine Reduktion von ≥ 50 % [Al-Ali HK et al. Haematologica. 2016;101(9):1065-73]. Außerdem kam es laut Passamonti auch zu einer deutlichen Symptomreduktion. Hämatologische Nebenwirkungen seien bei diesen Patienten deutlich geringer gewesen als bei Patienten mit Intermediär-2- und hohem Risiko in COMFORT-I und -II. In einer aktuellen Analyse von Effektivität und Sicherheit der Ruxolitinib-Therapie bei Patienten mit Intermediär-1-Risiko und Intermediär-2- oder hohem Risiko hätten die Patienten mit geringerem Risiko höhere Startdosen erhalten, aber eine geringere Rate an hämatologischen Toxizitäten aufgewiesen, so Passamonti [Passamonti F et al. EHA. 2017;Abstr 1333].