Patienten mit AML, die nicht mehr für eine intensive Chemotherapie infrage kommen, haben eine schlechte Prognose. Die Standardtherapie besteht hier aus Hydroxyurea (HU) oder niedrig dosiertem Cytarabin mit Best Supportive Care (BSC). Das schon in den 1990er-Jahren entwickelte Immunkonjugat Gemtuzumab Ozogamicin (GO) erweitert nun das Therapiearsenal. Anfängliche Schwierigkeiten in der Behandlung neu diagnostizierter Patienten scheinen überwunden: Niedriger dosiertes und fraktioniert gegebenes GO ist besser verträglich als die früheren Regimes, unter denen anhaltende Myelosuppression und hohe Lebertoxizität die Sterblichkeitsraten erhöht hatten. Ein solches fraktioniertes Niedrigdosis-Regime wurde in der 2004 gestarteten Phase-II/III-Studie AML-19 der EORTC und der italienischen GIMEMA eingesetzt.

Ingesamt 237 Patienten (Alter: > 60 Jahre) mit neu diagnostizierter AML erhielten entweder das Immunkonjugat plus HU plus BSC oder lediglich HU/BSC. Beim primären Endpunkt Gesamtüberleben (OS) erwies sich das Immunkonjugat mit p = 0,005 als statistisch signifikant überlegen, wenngleich die Absolutwerte mit median 4,9 vs. 3,6 Monaten eher ernüchternd sind. Die Hazard Ratio betrug 0,69. Die 1-Jahres-Überlebensrate lag unter GO bei 24,3 %, unter BSC bei 9,7 %, die Überlegenheit des Immunkonjugats war konsistent über alle Subgruppen zu sehen. Eine hohe CD33-Expression, ein günstiges bzw. intermediäres zytogenetisches Risikoprofil sowie weibliches Geschlecht korrelierten mit einer besseren Prognose. 27 % der GO-Patienten zeigten eine komplette Remission. Das Nebenwirkungsprofil war in beiden Gruppen vergleichbar.

Fazit: Ältere Patienten mit neu diagnostizierter AML, die nicht mehr für eine intensive Chemotherapie infrage kommen, profitieren von GO in niedriger Dosierung in punkto Gesamtüberleben — vor allem, wenn die Zytogenetik günstig und die CD33-Expression hoch ist.