Neue Daten aus der Phase-III-Studie SUNFISH zur Wirksamkeit und Sicherheit des oral verabreichten Spleißmodifikators Risdiplam (Evrysdi®) bei spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 2 und Typ 3 hätten gezeigt, dass die im ersten Jahr nach Therapiebeginn gewonnenen motorischen Fähigkeiten auch vier Jahre später erhalten blieben, teilt das Unternehmen Roche mit. Gleichzeitig seien die Raten an unerwünschten Ereignissen über die untersuchten 48 Monate hinweg gesunken. Damit seien die Langzeitwirksamkeit und das Sicherheitsprofil von Risdiplam in einem breiten Patientenkollektiv mit SMA Typ 2 und nicht gehfähiger Typ 3 bestätigt worden. An der doppelblinden placebokontrollierten Studie teilgenommen hatten Kinder und junge Erwachsene in einem Alter von zwei bis 25 Jahren.

Typischerweise verlieren Patientinnen und Patienten mit einer SMA Typ 2 oder Typ 3 ihre motorische Funktionen nach und nach. In der SUNFISH-Studie, in der auch Betroffene mit ausgeprägter oder fortgeschrittener SMA eingeschlossen waren, hätte sich hingegen die Fähigkeit zur eigenständigen Ausführung von Alltagsaktivitäten wie Essen, Trinken oder das Aufheben von Gegenständen anhaltend verbessert beziehungsweise wenigstens stabilisiert.

Auch sei Risdiplam über den Zeitraum von vier Jahren gut vertragen worden. Alle gemeldeten unerwünschten Ereignisse (AE) und schweren unerwünschten Ereignisse (SAE) standen im Zusammenhang mit der Grunderkrankung. Am häufigsten klagten die Teilnehmenden über Kopfschmerzen, Fieber und Infektionen der oberen Atemwege. Zu Studienabbrüchen im Zusammenhang mit AE kam es nicht.

Nach Informationen von Roche