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Ataluren (TranslarnaTM) ist eine kausale, progressionshemmende Therapie bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und zugelassen für gehfähige DMD-Betroffene ab zwei Jahren, deren Erkrankung auf eine Nonsense-Mutation im Dystrophin-Gen (nmDMD) zurückzuführen ist.
Inzwischen lägen Ergebnisse einer Phase-III-Studie zu Langzeitwirksamkeit und -verträglichkeit vor, teilt das Unternehmen PTC Therapeutics mit. Darin wurden DND-Betroffene im Alter von mindestens fünf Jahren 72 Wochen lang mit Ataluren oder Placebo behandelt, anschließend folgte eine Open-label-Extensionsphase über 72 Wochen mit Ataluren für alle Teilnehmenden. Unter Verum (n = 183) hätten die Behandelten signifikant gegenüber den Personen aus der Placebogruppe (n = 176) profitiert: Die Abnahme der 6-Minute-Walk-Distance (6MWD) habe sich gegenüber Placebo um 21 % (-53,0 vs. -67,4) verlangsamt. Darüber hinaus hätten sich statistisch signifikante Behandlungsvorteile bei motorischen Endpunkten wie die benötigte Zeit für das Gehen von 10 m sowie das Hochsteigen von Stufen ergeben.
"Die Verzögerung des Gehfähigkeitsverlustes bedeutet für die Betroffenen eine Verbesserung der Lebensqualität und ist zudem alltagsrelevant", wird Professorin Ulrike Schara-Schmidt, Neuropädiaterin am Universitätsklinikum Essen, in der Pressemitteilung zitiert.
Nach Informationen von PTC Therapeutics
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Facharztmagazine, R. Länger motorisch aktiv bei Duchenne-Muskeldystrophie mit Ataluren. Pädiatrie 35, 55 (2023). https://doi.org/10.1007/s15014-023-4898-7
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