Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Arzneimittelagentur hat empfohlen, die Zulassung von Lumacaftor/Ivacaftor (Orkambi®) auf Kinder im Alter von ein bis zwei Jahren zu erweitern, gibt der Hersteller Vertex bekannt. Lumacaftor/Ivacaftor ist eine Therapie zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF) bei Patientinnen und Patienten, die zwei Kopien der F508del-Mutation im CFTR-Gen aufweisen - die häufigste Mutationskombination. Momentan ist die Therapie für Personen erst ab einem Alter von zwei Jahren verfügbar.

Nach Informationen von Vertex