Die Topline-Ergebnisse der Phase-III-Studie ASSERT zu Odevixibat beim Alagille-Syndrom fielen positiv aus. Das gibt das Unternehmen Albiero bekannt: Untersucht worden seien Sicherheit und Wirksamkeit der Substanz bei Kindern und Jugendlichen mit Alagille-Syndrom von der Geburt bis zum frühen Erwachsenenalter. Die globale, randomisierte, placebokontrollierte Doppelblindstudie habe ihren primären Endpunkt, die Linderung des Juckreizes (p = 0,002), sowie ihren wichtigsten sekundären Endpunkt, die Reduzierung der Gallensäure im Serum (p = 0,001), erreicht. Keiner der Teilnehmenden habe die Studie vorzeitig abgebrochen. Odevixibat sei gut vertragen worden, die Häufigkeit arzneimittelbedingter Diarrhö sei gering gewesen (11,4 % vs. 5,9 % bei Placebo).

Das Alagille-Syndrom ist eine seltene, multisystemische Störung, von der schätzungsweise weltweit 25.000 Menschen betroffen sind. Ein Mangel an Gallengängen verhindert bei dieser Erkrankung den Gallenfluss von der Leber in den Dünndarm und führt zu Leberschäden. Etwa 95 % der von dieser Erkrankung Betroffenen weisen eine chronische Cholestase auf, in der Regel innerhalb der ersten drei Lebensmonate. Bis zu 88 % leiden darüber hinaus an starkem, therapieresistentem Juckreiz.

Odevixibat (Bylvay®) ist ein ilealer Gallensäuretransport-Inhibitor. Er wirkt lokal im Dünndarm. In Europa ist er für die Behandlung aller Formen der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC) ab einem Alter von sechs Monaten zugelassen. Das Unternehmen plant nun, Zulassungsanträge für die Anwendung beim Alagille-Syndrom in den USA und der EU einzureichen.

Nach Informationen von Albiero