In Deutschland leben etwa 3.200 Patientinnen und Patienten mit Sichelzellkrankheit, erklärte PD Dr. Ferras Alashkar, Oberarzt an der Klinik für Hämatologie und Stammzelltransplantation, Essen, auf einer Pressekonferenz von Global Blood Therapeutics. Die Erkrankung wird durch eine einzige Aminosäurensubstitution in der β-Globin-Untereinheit des Hämoglobins verursacht.

Im Februar 2022 hat die Europäische Arzneimittelagentur Voxelotor (Oxbryta®) für Personen ab dem Alter von zwölf Jahren mit einer hämolytischen Anämie infolge einer Sichelzellkrankheit als Monotherapie oder in Kombination mit Hydroxycarbamid zugelassen. Das Präparat setzt an den molekularen Ursachen der Erkrankung an. Es erhöht die Affinität des Hämoglobins, an Sauerstoff zu binden, und verhindert die Polymerisation von Sichelhämoglobin.

Die Zulassung basiert auf den Ergebnissen der HOPE-Studie [Vichinsky E et al. N Engl J Med. 2019;381(6):509-19; Howard J et al. Lancet Haematol. 2021;8(5):e323-33]. Darin erhielten 274 von der Sichelzellkrankheit Betroffene 1:1:1 randomisiert einmal täglich 1.500 mg oder 900 mg Voxelotor oder ein Placebo. Primärer Wirksamkeitsendpunkt war die Hb-Ansprechrate, also der Prozentsatz der Teilnehmenden mit einem Hb-Anstieg von > 1,0 g/dl nach 24 Wochen, berichtete Professor Holger Cario, Oberarzt und Sprecher des Zentrums für seltene Störungen der Hämatopoese und für Immundefekte im ZSE Ulm.

Ein größerer Anteil der Teilnehmenden, die die Prüfsubstanz erhielten, zeigte einen signifikanten Hb-Anstieg im Vergleich zu Placebo: So kam es unter 1.500 mg Voxelotor nach 24 Wochen zu einem Hb-Anstieg um 51 % im Vergleich zum Ausgangswert, unter Placebo erreichten das nur 7 % (Intention-to-treat-Analyse). Der Hb-Anstieg nach Voxelotor-Gabe blieb von Woche 24 bis 72 stabil. Außerdem reduzierten sich unter der Prüfsubstanz Hämolyseparameter wie das indirekte Bilirubin und der Anteil an Retikulozyten.

Die Inzidenz von unerwünschten Ereignissen, die nicht durch die Erkrankung selbst bedingt waren, ähnelte sich in den drei Studiengruppen. Eine offene Folgestudie und Real-World-Daten bestätigen die Ergebnisse der Zulassungsstudie, sagte der Referent abschließend.

Digitale Pressekonferenz anlässlich der Markteinführung von Oxbryta® (Voxelotor) in Deutschland. 31.5.2022; Veranstalter: Global Blood Therapeutics