Die Gentherapie Eladocagene exuparvovec (Upstaza™) wurde in der EU als krankheitsmodifizierende Behandlung für den Aromatischen-L-Aminosäure-Decarboxylase(AADC)-Mangel für Patienten ab 18 Monaten zugelassen, wie der Hersteller PTC bekannt gibt. In klinischen Studien zeigten Patienten, die zuvor keinerlei motorische Meilensteine erreicht hatten, bereits drei Monate nach der Behandlung klinisch relevante motorische Fähigkeiten. Diese verbesserten sich im Beobachtungszeitraum von zehn Jahren nach der Behandlung weiter. Auch die kognitiven Fähigkeiten verbesserten sich bei allen Probanden.

Nach Informationen von PTC