In einer offenen, multizentrischen, randomisierten Phase-II-Studie bei Kindern und Jugendlichen zwischen fünf und zwölf Jahren führte die Behandlung mit Burosumab (Crysvita®) zu einer klinischen Verbesserung der Symptomatik der X-chromosomalen Hypophosphatämie (XLH) nach 64 Wochen [Carpenter TO et al. N Engl J Med 2018;378:1987-98]. Auf einer Pressekonferenz von Kyowa Kirin anlässlich des Kongresses der Deutschen Gesellschaft für Innere Medizin wurden neue Daten vorgestellt.

Diese stammten aus einer Langzeitanalyse der fortgeführten Phase-II-Zulassungsstudie und bestätigten die anhaltende Wirksamkeit und Sicherheit von Burosumab über einen Behandlungszeitraum von 160 Wochen [Linglart A et al. Clin Endocrinol Metab 2022;107:813-24].

Die kontinuierliche Behandlung verbesserte bei den XLH-Patienten die Phosphathomöostase, den Rachitis-Schweregrad, die Verformung der unteren Gliedmaßen, die Beweglichkeit sowie das Wachstum und reduzierte ihre Schmerzen. Bei 41 Kindern mit offenen distal-femoralen und proximal-tibialen Wachstumsplatten verringerte sich der Rachitis-Schweregrad-Score nach 160 Wochen signifikant im Vergleich zum Ausgangswert (-0,9 ± 0,1; p < 0,0001). Der Serumphosphatspiegel war auch nach 160 Wochen signifikant gegenüber dem Ausgangswert erhöht (Mittelwert [SD] 3,35 [0,39] mg/dl; p < 0,0001) und lag innerhalb des pädiatrischen Normalbereichs (3,2-6,1 mg/dl). Unerwünschte Ereignisse waren in der Regel leicht bis mittelschwer.

Bezüglich einiger Merkmale der XLH kann es allerdings länger als 160 Wochen dauern, bis der Behandlungseffekt vollständig eintritt. So verbesserte sich etwa die altersbezogene Stehhöhe der Probanden signifikant, aber nur geringfügig im Vergleich zum Ausgangswert. Weitere Langzeitstudien sind daher nötig, um die langfristigen Behandlungseffekte von Burosumab vollständig zu erfassen.

Nach Informationen von Kyowa Kirin