In einer Phase-II-Studie bei Fünf- bis Zwölfjährigen führte die Behandlung mit Burosumab (Crysvita®) bei X-chromosomaler Hypophosphatämie (XLH) über 160 Wochen zu einer klinischen Verbesserung der Symptomatik. Bei 41 Kindern mit offenen distal-femoralen und proximal-tibialen Wachstumsplatten verringerte sich der Rachitis-Schweregrad-Score signifikant im Vergleich zum Ausgangswert. Der Serumphosphatspiegel lag auch nach 160 Wochen innerhalb des Normalbereichs (3,2-6,1 mg/dl).
Nach Informationen von Kyowa Kirin
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Facharztmagazine, R. Burosumab bei XLH anhaltend wirksam. Pädiatrie 34, 59 (2022). https://doi.org/10.1007/s15014-022-4027-z
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