Avoid common mistakes on your manuscript.
Der bispezifische Antikörper Emicizumab (Hemlibra®) ist seit 2018 zur Routineprophylaxe von Patienten mit Hämophilie A mit Hemmkörpern und seit 2019 zur Behandlung von Patienten mit schwerer Hämophilie A ohne Hemmkörper zugelassen. Nachdem die positiven klinischen Erfahrungen zur Blutungsfreiheit aus den Zulassungsstudien HAVEN 1-4 durch Daten aus Real-World-Studien bestätigt wurden, werden in der Studie HAVEN 6 nun die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit der Antikörperprophylaxe bei Patienten mit leichter bis mittelschwerer Hämophilie A untersucht.
Auf der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) 2021 legte Professor Johannes Oldenburg von der Experimentellen Hämatologie und Transfusionsmedizin am Universitätsklinikum Bonn vorläufige Ergebnisse dar. Demnach zeigt die HAVEN-6-Studie, dass auch Patienten mit leichter bis mittelschwerer Hämophilie A durch eine effektive Blutungsprophylaxe mit Emicizumab profitieren könnten. Die Patienten wurden in die multizentrische offene Phase-III-Studie aufgenommen, wenn nach Einschätzung des Prüfteams die Indikation zur Prophylaxe bestand, etwa wegen Blutungen in Zielgelenken.
Die Patienten hatten in den 24 Wochen vor der Emicizumab-Prophylaxe im Median zwei (0-60) Blutungen; bei 33,8 % waren zu Studienbeginn Blutungen in Zielgelenken nachweisbar. Emicizumab wurde in der Erhaltungstherapie entweder 1,5 mg/kg pro Woche, 3 mg/kg alle zwei Wochen oder 6 mg/kg alle vier Wochen dosiert.
Die auf ein Jahr bezogene Blutungsrate (ABR) betrug für alle Blutungen 2,3 (95 %-KI 1,63-3,10), für behandelte Gelenkblutungen 0,3 (95 %-KI 0,12-0,65) und für behandelte Spontanblutungen 0,1 (95 %-KI 0,02-0,23). Die berechneten medianen ABR waren für alle Blutungskategorien (außer für "alle Blutungen") null. Bei 80,3 % der Teilnehmer waren keine behandelten Blutungen aufgetreten, 90,1 % hatten keine behandelten Gelenkblutungen, 95,8 % keine behandelten Spontanblutungen und 94,4 % keine behandelten Zielgelenkblutungen. Diese Ergebnisse, erklärte Oldenburg, stünden in Einklang mit Resultaten des Zulassungsstudienprogramms HAVEN sowie der Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie STASEY.
Aktuelle Daten bestätigen zudem das Sicherheitsprofil der Antikörperprophylaxe mit Emicizumab. Danach sind thrombotische Ereignisse bei Menschen mit angeborener Hämophilie A ohne begleitende Gabe von aktiviertem Prothrombinkomplexkonzentrat (aPCC) trotz steigender Emicizumab-Exposition selten aufgetreten.
Nach Informationen von Roche
Author information
Authors and Affiliations
Corresponding author
Rights and permissions
About this article
Cite this article
Facharztmagazine, R. Auch Patienten mit leichter Hämophilie A profitieren von Emicizumab. Pädiatrie 34, 66 (2022). https://doi.org/10.1007/s15014-022-3997-1
Published:
Issue Date:
DOI: https://doi.org/10.1007/s15014-022-3997-1