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Die lentivirale Gentherapie Atidarsagene autotemcel (Libmeldy®) ist von der Europäischen Kommission zugelassen für die Behandlung der neurodegenerativen Erkrankung metachromatische Leukodystrophie (MLD) bei Early-onset-Patienten, die eine biallelische Mutation im ARSA-Gen aufweisen. In Deutschland wird nun erstmals ein Kind mit Atidarsagene autotemcel behandelt. Um weitere geeignete Patienten zu finden, soll ein entsprechendes Screeningprogramm etabliert werden - auch in anderen Ländern Europas.
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Facharztmagazine, R. Gentherapie bei MLD läuft an. Pädiatrie 34, 68 (2022). https://doi.org/10.1007/s15014-022-3992-6
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