Die lentivirale Gentherapie Atidarsagene autotemcel (Libmeldy®) ist von der Europäischen Kommission zugelassen für die Behandlung der neurodegenerativen Erkrankung metachromatische Leukodystrophie (MLD) bei Early-onset-Patienten, die eine biallelische Mutation im ARSA-Gen aufweisen. In Deutschland wird nun erstmals ein Kind mit Atidarsagene autotemcel behandelt. Um weitere geeignete Patienten zu finden, soll ein entsprechendes Screeningprogramm etabliert werden - auch in anderen Ländern Europas.

Nach Informationen von Orchard Therapeutics