Für Patienten ab einem Alter von zwei Jahren mit einer aktiven polyartikulären juvenilen Arthritis (pJIA) oder einer aktiven juvenilen Psoriasis-Arthritis (jPsA), die auf eine krankheitsmodifizierende (DMARD)Therapie unzureichend angesprochen haben, ist mit dem Januskinase-Inhibitor Tofacitinib (Xeljanz®) eine neue Behandlungsoption hinzugekommen.

Die Zulassung beruht auf den Ergebnissen einer Phase-III-Studie, in der die hohe Wirksamkeit und gute Verträglichkeit von Tofacitinib bei dieser Patientengruppe belegt wurde [Ruperto N et al. Ann Rheum Dis 2020;79:180-1; Abstract OP029]. In der zweiteiligen klinischen Studie wurden 225 JIA-Patienten im Alter zwischen 2 und 18 Jahren zunächst für 18 Wochen mit Tofacitinib behandelt (2 × 5 mg/d als Tablette oder bei < 40 kg gewichtsadaptiert als orale Lösung).

Die Patienten, die nach den 18 Wochen ein JIA-ACR30-Ansprechen gemäß den Kriterien des American College of Rheumatology (ACR) erzielt hatten (n = 173; > 90 %), wurden randomisiert und anschließend im zweiten Teil der Studie bis Woche 44 weiter mit Tofacitinib oder Placebo behandelt. Im zweiten Teil der Studie traten unter Tofacitinib im Vergleich zu Placebo signifikant seltener Krankheitsschübe auf (29,2 % vs. 52,9 %). Auch hinsichtlich der Zeit bis zum ersten Krankheitsschub, den JIA-ACR-Ansprechraten und dem Gesundheitsstatus in Woche 44 schnitt der JAK-Inhibitor signifikant besser ab. Sicherheitsprofil und Inzidenz unerwünschter Ereignisse waren mit Placebo vergleichbar. Es traten keine schweren kardiovaskulären Ereignisse, maligne Erkrankungen oder thromboembolische Ereignisse auf.

Virtuelles Launch-Fachpressegespräch "Tofacitinib (Xeljanz®): Erster JAK-Inhibitor zur Therapie der JIA bei Kindern ab 2 Jahren zugelassen", 18.11.2021; Veranstalter: Pfizer