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Als erstes Medikament hat Selumetinib (Koselugo®) eine bedingte EU-Zulassung für die Behandlung von symptomatischen, inoperablen plexiformen Neurofibromen bei Patienten mit Neurofibromatose Typ 1 (NF1) im Alter ab drei Jahren erhalten. Neben einer Verringerung der Tumorgröße wurde eine signifikante Verbesserung der Lebensqualität dokumentiert. Selumetinib ist ein Inhibitor der Kinasen MEK1/2. Diese sind kritische Komponenten des RAS-regulierten RAF-MEK-ERK-Signalwegs, der bei verschiedenen Krebsarten häufig aktiviert ist.
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Facharztmagazine, R. Neurofibromatose Typ 1 endlich therapierbar. Pädiatrie 33, 69 (2021). https://doi.org/10.1007/s15014-021-3861-8
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