Mit den beiden langwirksamen Faktorenpräparaten rVIII-SingleChain (Afsyla®) und rIX-FP (Idelvion®) wurde die Substitution bei der Hämophilie optimiert. Neue Real-World-Daten bestätigen dies.

In einem intraindividuellen Studienansatz wurde bei 40 Patienten mit Hämophilie A die Injektionsfrequenz, der FVIII-Verbrauch und die Blutungsraten vor und nach der Umstellung auf rVIII-SingleChain verglichen. Durch die Umstellung erhöhte sich der Anteil der blutungsfreien Patienten von 76 % auf 95 %. Dies ging mit einem signifikant geringeren Durchschnittsverbrauch einher. Die meisten Patienten, die mit einem Standard-FVIII-Präparat behandelt wurden, mussten mehr als zweimal wöchentlich spritzen. Nach der Umstellung auf rVIII-SingleChain konnten drei Viertel der Patienten auf ein längeres Injektionsintervall eingestellt werden und müssen sich überwiegend nur noch zweimal pro Woche spritzen - und dies bei vergleichbaren oder tendenziell niedrigeren Blutungsraten [Olivieri M et al. Eur J Haematol 2020;104:310-7]. "Das erhöht die Compliance", so Dr. Georg Goldmann, Facharzt für Transfusionsmedizin und Hämostaseologie an der Universitätsklinik Bonn, auf einem Pressegespräch von CSL Behring. Diese Ergebnisse werden gestützt durch US-amerikanische Real-World-Daten. "Alle vorliegenden retrospektiven Daten bestätigen die in klinischen Studien gezeigte exzellente prophylaktische Wirksamkeit von rVIII-SingleChain und zeigen, dass eine Umstellung auf dieses Präparat zur Optimierung der Therapie beiträgt."

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Zwei langwirksame Faktorenpräparate ermöglichen ein verlängertes Injektionsintervall bei Hämophilie bei gleichzeitig geringeren Blutungsraten.

Mit rIX-FP steht ein Faktor-IX-Präparat zur Verfügung, das - nur einmal wöchentlich injiziert - einen Tagesspiegel von über 20 % ermöglicht. Auch für dieses Präparat gibt es aktuelle Real-World-Daten. Eine Auswertung von 81 Patienten mit Hämophilie B ergab eine im Vergleich zu vorangegangenen Therapien deutlich niedrigere Blutungsrate und einen geringeren Faktorenverbrauch bei seltenerer Anwendung. So sank die annualisierte Blutungsrate von 2,6 vor Umstellung auf 0,3 nach Umstellung und der Anteil blutungsfreier Patienten stieg von 24 % auf 81 % [Oldenburg J et al. Curr Med Res Opin 2020;36:9-15]. "Vor dem Wechsel mussten fast alle Patienten mehrmals pro Woche spritzen, danach waren 90 % auf ein einmal wöchentliches oder sogar noch selteneres Injektionsschema eingestellt", so Dr. Carmen Escuriola-Ettingshausen, Ärztin in Mörfelden-Walldorf.

Virtuelles Pressegespräch "5 Jahre IDELVION® und AFSTYLA®: Optimierung der Therapie erreicht? Real-World-Evidenz untermauert klinische Datenlage", 22.7.2021; Veranstalter: CSL Behring