Die Behandlung des Dravet-Syndroms, einer seltenen, genetisch bedingten und im frühen Kindesalter beginnenden epileptischen Enzephalopathie, ist schwierig, da sehr häufig eine Therapieresistenz besteht. Fenfluramin als Lösung zum Einnehmen (Fintepla® 2,2 mg/ml) von Zogenix ist eine neue Option, um die Anfallshäufigkeit zu reduzieren. Das serotoninerg wirkende Antiepileptikum wurde im Dezember 2020 zur Behandlung von Krampfanfällen im Zusammenhang mit dem Dravet-Syndrom als Zusatztherapie zu anderen Antiepileptika bei Patienten ab einem Alter von zwei Jahren zugelassen und ist seit Februar 2021 in Deutschland erhältlich.

Wichtige Grundlage für die Zulassung waren die Ergebnisse aus drei randomisierten kontrollierten Phase-III-Studien sowie die Sicherheitsdaten der Zwischenanalyse einer laufenden nicht verblindeten Verlängerungsstudie. Teilgenommen hatten Patienten mit Dravet-Syndrom, deren Anfälle mit mindestens einem Antiepileptikum oder einer anderen Art von Epilepsiebehandlung nur unzureichend kontrolliert werden konnten.

Ein wichtiger Endpunkt war die Veränderung der mittleren monatlichen Frequenz konvulsiver Anfälle ("monthly convulsive seizure frequency", MCSF) gegenüber dem Ausgangswert. In der Studie, in der Stiripentol-naive Patienten Fenfluramin oder Placebo zusätzlich zu einem bestehenden Behandlungsregime erhalten haben, wurde eine klinisch bedeutsame Reduktion der MCSF (≥ 50 %) erreicht.

Die MCSF reduzierten sich bei einer täglichen Dosierung von 0,7 mg/kg KG Fenfluramin um 68 % und um 38 % unter 0,2 mg/kg KG Fenfluramin, unter Placebo hingegen lag die Reduktion bei 12 %. Darüber hinaus ließ sich unter Fenfluramin eine deutliche Zunahme der Zahl anfallsfreier Tage beobachten.