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Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat in seinem aktuellen Beschluss für Nusinersen (Spinraza®) erneut die Vorteile des Antisense-Oligonukleotids zur Behandlung von Patienten mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (5q-SMA) bestätigt. Ergänzend zum ersten Beschluss von 2017 wurde nun auch für präsymptomatische Patienten mit zwei SMN2-Genkopien ein "erheblicher" Zusatznutzen bescheinigt.
Als erstem Orphan Drug hatte der G-BA Nusinersen damals für Patienten mit infantiler SMA einen Zusatznutzen höchsten Ausmaßes zugesprochen. Die Zweitbewertung wurde nach Überschreitung der 50-Millionen-Euro-Umsatzgrenze eingeleitet, es handelt sich daher um eine Vollbewertung.
Für die erneute Bewertung wurde auf Basis der vorhandenen Evidenz für alle Patientengruppen die Best-Supportive-Care als zweckmäßige Vergleichstherapie bestimmt. Für andere in der Zwischenzeit zur Behandlung der 5q-SMA zugelassenen Wirkstoffe liegt aus Sicht der Selbstverwaltung derzeit keine aggregierte oder höherwertige Evidenz vor, die eine Bestimmung als Vergleichstherapie zulassen würde.
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Facharztmagazine, R. Zweitbewertung des G-BA bestätigt Vorteile von Nusinersen. Pädiatrie 33, 65 (2021). https://doi.org/10.1007/s15014-021-3796-0
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