Mit Efmoroctocog alfa (Elocta®) wurde 2015 der erste rekombinante Gerinnungsfaktor mit verlängerter Plasmahalbwertszeit auf dem europäischen Markt eingeführt. Dabei wird der rekombinante Faktor VIII kovalent mit dem Fc-Teil von IgG1 verbunden.

Die gegenüber konventionellen Präparaten 1,5-fach längere Plasmahalbwertszeit ermöglicht die Festlegung individueller Behandlungsziele mittels unterschiedlicher Therapieschemata und einen höheren Blutungsschutz. Die Hämophilie-A-Therapie kann so stärker an die Bedürfnisse des Patienten angepasst werden. Der bessere Schutz ermöglicht die Ausübung aktiver Sportarten oder Alltagsaktivitäten.

Ein maßgebliches Kriterium für den Therapieerfolg ist die Vermeidung von Gelenkblutungen und damit der Erhalt der Gelenkgesundheit. In einer Studie wurde gezeigt, dass mehr als 90 % der über 20-jährigen Patienten mit schwerer Hämophilie A bereits Gelenkblutungen hatten [Den Uijl IEM et al. Haemophilia 2011;17:849-53]. Efmoroctocog alfa wirkt gelenkprotektiv, wobei der Effekt mit zunehmender Behandlungsdauer kontinuierlich wächst, wie auch die ASPIRE-Studie zeigte. Darin wurden insgesamt 211 Patienten aus den beiden Zulassungsstudien A-LONG und Kids A-LONG open-label mit Efmoroctocog alfa weiterbehandelt und über einen Zeitraum von fünf Jahren Daten zu Sicherheit, Wirksamkeit und Gelenkschutz unter realen Versorgungsbedingungen erhoben. Weitere Real-World-Daten werden derzeit im Rahmen der PREVENT-Studie gesammelt.

Nach Informationen von Swedish Orphan Biovitrum (Sobi)