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Die Europäische Arzneimittelagentur hat den Zulassungsantrag für die Gentherapie Elivaldogene autotemcel (Eli-cel, Lenti-D™) zur Behandlung einer Teilgruppe von Patienten mit Zerebraler Adrenoleukodystrophie (CALD) angenommen. Bei der Gentherapie werden einmalig funktionelle Kopien des ABCD1-Gens in patienteneigene hämatopoetische (Blut-)Stammzellen eingefügt. Dadurch sollen Patienten das ALDP-Protein selbst produzieren können. Das Protein baut im Gehirn überlangkettige Fettsäuren ab, die bei CALD in toxischer Konzentration auftreten.
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Facharztmagazine, R. Gentherapie bei zerebraler Adrenoleukodystrophie zugelassen. Pädiatrie 32, 62 (2020). https://doi.org/10.1007/s15014-020-2497-4
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DOI: https://doi.org/10.1007/s15014-020-2497-4