Die Europäische Arzneimittelagentur hat den Zulassungsantrag für die Gentherapie Elivaldogene autotemcel (Eli-cel, Lenti-D™) zur Behandlung einer Teilgruppe von Patienten mit Zerebraler Adrenoleukodystrophie (CALD) angenommen. Bei der Gentherapie werden einmalig funktionelle Kopien des ABCD1-Gens in patienteneigene hämatopoetische (Blut-)Stammzellen eingefügt. Dadurch sollen Patienten das ALDP-Protein selbst produzieren können. Das Protein baut im Gehirn überlangkettige Fettsäuren ab, die bei CALD in toxischer Konzentration auftreten.

Nach Informationen von bluebird bio