Die Europäische Arzneimittel-Agentur hat den Antrag auf Zulassung für Risdiplam zur Behandlung von erwachsenen Patienten und Säuglingen mit spinaler Muskelatrophie (SMA) akzeptiert und ein beschleunigtes Zulassungsverfahren für die Europäische Union eingeleitet. In den USA wurde die orale SMA-Therapie unter dem Handelsnamen Evrysdi™ bereits Anfang August 2020 zugelassen.

Für eine mögliche Zulassung in der Europäischen Union wurden Resultate der Studien FIREFISH, SUNFISH und JEWELFISH eingereicht - die bisherigen Ergebnisse der Studien belegen die Wirksamkeit und Sicherheit von Risdiplam bei einem breiten Patientenkollektiv. So konnte erst kürzlich in Teil II der zweiteiligen Open-Label-Studie FIREFISH, in die Säuglinge mit SMA Typ 1 in einem Alter von einem bis sieben Monaten einbezogen wurden, gezeigt werden, dass die Säuglinge unter Risdiplam wichtige Meilensteine der kindlichen Entwicklung erreichten.

Nach zwölfmonatiger Behandlung mit Risdiplam konnten gemäß Bayley-Scales-of-Infant-Development-III-Skala (BSID-III) über 29 % der Säuglinge (12 von 41) für mindestens 5 Sekunden ohne Unterstützung sitzen. Nach einer medianen Behandlungszeit von 15,2 Monaten überlebten 93 % der Säuglinge (38 von 41) - 85,4 % (35 von 41) waren ereignisfrei ("Ereignis" definiert als Versterben oder dauerhafte Beatmung).

In die zweiteilige, placebokontrollierte SUNFISH-Studie waren Patienten mit SMA Typ 2 und 3 im Alter von 2 bis 25 Jahren einbezogen worden - 67 % der Patienten in Teil II der Studie wiesen eine Skoliose auf. Die Patienten erreichten nach zwölfmonatiger Behandlung eine signifikante Verbesserung der motorischen Funktion (MFM-32-Score Veränderung gegenüber Baseline: + 1,36 unter Risdiplam vs. - 0,19 unter Placebo).

Die bisherigen Studiendaten belegen außerdem die Sicherheit und Verträglichkeit der Behandlung mit Risdiplam: Kein Studienteilnehmer hat die Behandlung aufgrund von unerwünschten Ereignissen abgebrochen.

Nach Informationen von Roche