Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) hat eine Zulassungserweiterung von Burosumab (Crysvita®) bei X-chromosomaler Hypophosphatämie (XLH) empfohlen. Demnach soll die Zulassung auf alle Jugendlichen mit röntgenologisch nachweisbaren Knochenerkrankungen ausgedehnt werden - und zwar unabhängig vom Wachstumsstatus - sowie auf Erwachsene mit XLH. Eine endgültige Entscheidung wird im September 2020 erwartet.

Die Symptome der XLH beginnen in der frühen Kindheit als Fehlbildungen der unteren Extremitäten, Kleinwuchs und Schmerzen. Diese können zu funktionalen Störungen - insbesondere Gehstörungen - führen.

Der rekombinante Antikörper Burosumab hemmt den Fibroblastenwachstumsfaktor 23 (FGF23), der den Phosphatspiegel im Serum senkt. Durch die Blockade von überschüssigem FGF23 werden die Phosphatreabsorption in der Niere und die Produktion von Vitamin D gesteigert, was die intestinale Aufnahme von Phosphat und Kalzium verbessert.

Nach Informationen von Kyowa Kirin