_ Das patentfreie Miglustat-Präparat Yargesa® hat die EU-Zulassung für Patienten mit Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NP-C) erhalten. NP-C gehört mit einer Prävalenz von 1:130.000 zu den sehr seltenen, genetisch bedingten neurodegenerativen Erkrankungen. Die Krankheit beruht auf einer pathologischen Anreicherung von Lipiden und anderen Stoffwechselprodukten in der Zelle. Ursache hierfür sind Mutationen in den Genen NPC1 und NPC2. Die Speicherstörung hat neurologische Ausfälle und schließlich eine Demenz zur Folge. Meist manifestiert sich die Erkrankung bereits im Kleinkindalter und endet nach wenigen Jahren tödlich.

Bei dem Arzneistoff Miglustat handelt es sich um einen Iminozucker und ein n-Butyl-Derivat des Moranolins. Rationale für die Behandlung von NP-C mit Yargesa® ist die hemmende Wirkung von Miglustat auf die Glukosylzeramidsynthase, die für den ersten Schritt in der Synthese der meisten körpereigenen Glykolipide verantwortlich ist. Somit ist es möglich, das Fortschreiten der neurodegenerativen Symptome zu verlangsamen. Durch die Zulassung als patentfreies Arzneimittel, können die Behandlungskosen gesenkt und den Patienten die notwendige Therapie besser ermöglicht werden.