_ Mit Velmanase alfa (Lamzede®) von Chiesi steht erstmals eine Enzymersatztherapie für Patienten mit Alpha-Mannosidose zur Verfügung. Zugelassen ist das Medikament zur Behandlung nicht neurologischer Manifestationen bei Patienten mit leichter bis mittelschwerer Alpha-Mannosidose. Das empfohlene Dosisregime beträgt 1 mg/kg Körpergewicht einmal wöchentlich als intravenöse Infusion. Seit Juli 2018 ist Velmanase alfa auf dem deutschen Markt erhältlich.

In klinischen Studien mit einem Beobachtungszeitraum von bis zu vier Jahren konnte durch die Enzymersatztherapie mit Velmanase alfa die Serumkonzentration der mannosehaltigen Oligosaccharide deutlich reduziert werden. Und es wurden nachhaltige Verbesserungen motorischer Funktionen, der Lungenfunktion und der Lebensqualität erzielt.

Die Daten der randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-III-Studie rhLAMAN-05 bestätigen die Wirksamkeit und Sicherheit der Enzymersatztherapie mit Velmanase alfa bei 25 Patienten (darunter zwölf pädiatrische Patienten) mit leichter bis mittelschwerer Alpha-Mannosidose. Im Verlauf der Therapie sank die Oligosaccharid-Serumkonzentration um 77,6 % vom Ausgangswert. Der Unterschied im Vergleich zu Placebo betrug 70,5 % (p < 0,001). Eine Post-hoc-Analyse der Studie ergab, dass die Enzymersatztherapie die größten Effekte erzielt, wenn sie im Kindesalter begonnen wird.