Emicizumab (Hemlibra®), von Roche und Chugai gemeinsam entwickelt, ist nach mehr als 20 Jahren die erste medikamentöse Therapieoption für Patienten mit Hämophilie und Hemmkörpern gegen Faktor VIII. Der bispezifische monoklonale Antikörper ist für die Routineprophylaxe von Blutungsereignissen bei Patienten aller Altersgruppen mit Hämophilie A und Faktor-VIII-Hemmkörpern zugelassen. Er wird in Deutschland seit Februar 2018 vertrieben. Die einmal wöchentliche subkutane Applikation stellt im Vergleich zur Therapie mit einem Bypass-Medikament eine starke Vereinfachung des Therapieregimes dar.

Die Wirksamkeit wurde in den beiden zulassungsrelevanten Phase-III-Studien bei Patienten mit Hämophilie A und Hemmkörperbildung im Alter von mindestens 12 Jahren (HAVEN 1) und unter 12 Jahren (HAVEN 2) belegt. Die Ergebnisse einer Interimsanalyse der HAVEN-2-Studie deuten darauf hin, dass Kinder unter 12 Jahren mit Hämophilie A und Hemmkörpern sogar noch stärker von der neuen prophylaktischen Therapie profitieren. Dort traten bei 87 % der Kinder keine behandlungsbedürftigen Blutungen auf. Bei den Patienten, die zuvor Bypass-Medikamente erhalten hatten, nahm die Zahl der behandelten Blutungen um 99 % ab. Somit ermöglicht die prophylaktische Behandlung mit Emicizumab einen effektiven Schutz vor Blutungsereignissen.