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_ Die beste Therapie der Hämophilie A besteht heute in der möglichst frühen prophylaktischen Substitution eines rekombinanten Gerinnungsfaktor-Konzentrats, sagte Prof. Dr. Andreas Tiede von der Medizinischen Hochschule Hannover. Ziel ist es, die Faktor-VIII-Plasmaspiegel möglichst kurz unter die kritische Schwelle von 1 IU/dL absinken zu lassen. Die pharmakokinetisch und phänotypisch spezifische Prophylaxe ist laut prospektiver Studien der früher üblichen Anwendung bei Bedarf hinsichtlich der Häufigkeit von Gelenkblutungen klar überlegen. Je früher mit der Prophylaxe begonnen wird, umso weniger Gelenkblutungen treten langfristig auf. „Gelenke sind das Gedächtnis der Hämophilie“, sagte Tiede.
Mit Kovaltry® steht jetzt ein herstellungsoptimiertes rekombinantes Faktor-VIII-Konzentrat zur Verfügung, das auf dem Know-how des bewährten Produkts KOGENATE® aufbaut, sagte Dr. Dr. Christoph Königs von der Universität Frankfurt am Main. Das neue Präparat habe bei gleicher Aminosäuresequenz dank der Koexpression des strukturstabilisierenden Proteins HSP70 ein komplexeres posttranslationales Glykosylierungs- und Sialylierungsmuster. Zulassungsstudien bei insgesamt 204 Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen belegen eine mit 13,4 versus 12,2 Stunden etwas längere Halbwertzeit des neuen Faktor VIII bei ebenso guter Verträglichkeit und gleichen Dosierschemata. Bei keinem der vorbehandelten Patienten kam es zur Bildung von Inhibitoren. Bestätigt wurde außerdem bei Erwachsenen der klare Vorteil einer zwei- oder dreimal wöchentlichen Prophylaxe gegenüber der Bedarfstherapie.
Literatur
Pressekonferenz „Hämophilie-A-Therapie im Zeichen des Vertrauens“; Frankfurt/Main, 15. März 2016. Veranstalter: Bayer Vital
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Häckel, A. Neuer rekombinanter Faktor VIII optimiert ein bewährtes Produkt. Pädiatrie 28, 63 (2016). https://doi.org/10.1007/s15014-016-0677-z
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