Etwa 60 % der Patientinnen und Patienten aus dem klinischen Alltag erfüllten nicht die Einschlusskriterien von Zulassungsstudien, zum Beispiel weil sie zu alt seien oder eine klinisch relevante Komorbidität hätten, erläuterte Prof. Marc Thill, Frankfurt/Main. Streng genommen gebe es für diese Patientengruppen keine evidenzbasierte Therapieempfehlung. Real-World-Daten (RWD) seien daher eine wichtige Ergänzung zu den klinischen Daten. Um RWD vergleichbar zu machen und eine Real-World-Evidenz (RWE) zu schaffen, seien statistische Tools, wie das "propensity score matching" wichtig.

Die CDK4/6-Inhibitoren haben sich aufgrund der klinischen Studienlage als Erstlinienstandard beim HR+/HER2- metastasierten Mammakarzinom etabliert. RWD zu Palbociclib (Ibrance®), dem ersten zugelassenen CDK4/6-Inhibitor, unterstreichen dies - unter anderem für ältere Patientinnen und für Männer mit HR+/HER2- fortgeschrittenem Mammakarzinom. Die endokrinbasierte Kombinationstherapie mit Palbociclib erreichte laut Thill im Rahmen der RWD eine substanzielle Verbesserung nicht nur des progressionsfreien Überlebens, sondern auch des Gesamtüberlebens (OS). Auch bei den älteren Patientinnen (> 75 Jahre) zeigte die zusätzliche Palbociclib-Gabe klare Wirksamkeitsvorteile gegenüber der alleinigen endokrinen Therapie, inklusive eines signifikanten OS-Vorteils (Hazard Ratio 0,55; p < 0,0001).

Die Zulassungsbehörden interessierten sich zunehmend für RWD, betonte Thill. Die US-amerikanische Zulassung von Palbociclib bei Männern mit HR+/HER2- fortgeschrittenem Mammakarzinom basiere beispielsweise im Wesentlichen auf RWD aus großen Datenbanken. In diesen hatte Palbociclib/Letrozol die mediane Therapiedauer gegenüber der alleinigen Letrozol-Gabe verdreifacht (9,4 vs. 3,0 Monate) und die objektive Ansprechrate mehr als verdoppelt (33,3 % vs. 12,5 %) [Kraus A et al. Clin Pharmacol Ther 2022;111:302-9]. Wichtig seien RWD auch für die Langzeitverträglichkeit und für die Lebensqualität der Betroffenen im Therapie- und Krankheitsverlauf.

Satellitensymposium "Die Innovationskraft der CDK4/6-Inhibitoren in der Therapie des metastasierten Mammakarzinoms" im Rahmen des 35. Deutschen Krebskongress, Berlin, 14. November 2022; Veranstalter: Pfizer