Die KEYNOTE-001-Studie ist die bisher längste Nachbeobachtung von Patienten unter dem PD-1-Inhibitor Pembrolizumab: Unter Pembrolizumab lebten 34 % der Patienten der gesamten Studienpopulation und 41 % der therapienaiven Patienten mindestens fünf Jahre. Im Median lag die Überlebensdauer bei 23,8 beziehungsweise 38,6 Monaten. Fünf Jahre lang progressionsfrei blieben 21 % der Patienten aus der gesamten Studienpopulation und 29 % der bisher unbehandelten Patienten. Das mediane progressionsfreie Überleben betrug 8,3 beziehungsweise 16,9 Monate.

In der Gesamtpopulation hatten 16 % ein vollständiges Ansprechen und 24 % ein partielles Ansprechen erreicht. Von den therapienaiven Patienten erreichten 25 % ein vollständiges Ansprechen und 27 % ein partielles Ansprechen. Bei 89 % beziehungsweise 92 % der Patienten mit vollständigem Ansprechen hielt dieses zum Zeitpunkt der Auswertung noch an.

Vier Patienten mit vorherigem vollständigen Ansprechen, bei denen das Melanom während der Studie progredient war, erhielten anschließend einen zweiten Pembrolizumab-Zyklus. Jeweils einer dieser Patienten erreichte ein vollständiges Ansprechen beziehungsweise ein partielles Ansprechen.

655 Patienten im Alter von 18 Jahren mit fortgeschrittenem oder metastasiertem Melanom wurden in KEYNOTE-001 eingeschlossen. Davon waren 151 bisher unbehandelt und 496 vorbehandelt. Die Patienten erhielten alle drei Wochen Pembrolizumab (2 mg/kg), alle drei Wochen Pembrolizumab (10 mg/kg) oder alle zwei Wochen Pembrolizumab (10 mg/kg) bis zum Fortschreiten der Erkrankung, Auftreten intolerabler Toxizitäten oder bis zur Entscheidung des Patienten oder des Studienarztes zum Therapieabbruch. Die mediane Beobachtungsdauer betrug 55 Monate.

Therapiebedingte Nebenwirkungen traten bei 86 % der Patienten auf und führten bei 7,8 % zum Studienabbruch, 17 % der Patienten hatten therapiebedingte Nebenwirkungen von Grad 3–4.

Fazit: Pembrolizumab erwies sich sowohl in der Gesamtgruppe aller Patienten aus KEYNOTE-001 sowie bei therapienaiven Patienten als eine über fünf Jahre wirksame Option zur Therapie des fortgeschrittenen Melanoms.