Rezidivierende Hautschwellungen an Extremitäten, im Gesicht oder an Genitalien, starke krampfartige Abdominalschmerzen und bei manchen Betroffenen auch Schwellungen der oberen Atemwege sind Kennzeichen eines Hereditären Angioödems (HAE). Die Lebensqualität der Betroffenen ist erheblich eingeschränkt - nicht nur durch die oft schmerzhaften, manchmal lebensbedrohlichen Schwellungsattacken selbst, sondern auch durch die Angst vor der nächsten, unvorhersehbaren Attacke [Mendivil J et al. Orphanet J Rare Dis 2021; 16:94].

Aufgrund dieser enormen Krankheitslast empfiehlt das interdisziplinäre Gremium von Experten aus Klinik, Wissenschaft und Patientenvertretern im Update der Leitlinie der WAO (World Allergy Organization) und der EAACI (European Academy of Allergy and Clinical Immunology) einstimmig, als Behandlungsziele beim HAE eine vollständige Krankheitskontrolle zu erreichen und den Patienten ein normales Leben zu ermöglichen [Maurer M et al. Allergy 2022; https://doi.org/10.1111/all.15214].

Eine vollständige Krankheitskontrolle bedeutet für die Patienten, langfristig frei von Attacken zu sein. Aktuell sind diese Behandlungsziele nach Ansicht der Autoren nur mit einer Langzeitprophylaxe zu erreichen, die HAE-Attacken verhindert und so die Krankheitslast reduziert.

Die Leitlinien empfehlen zudem, alle Patienten bei jedem Kontrolltermin für eine Langzeitprophylaxe zu evaluieren. Dabei sind die Krankheitsaktivität, die Einschränkung der Lebensqualität, die Krankheitskontrolle und die Präferenzen des Patienten bei der Beurteilung zu berücksichtigen. Da sich diese Faktoren mit der Zeit verändern können, sollte die Evaluation für eine Langzeitprophylaxe mindestens einmal im Jahr bei allen Patienten erfolgen.

Das Ziel einer Langzeitprophylaxe ist laut Leitlinie, die Krankheitslast vollständig unter Kontrolle zu bringen und gleichzeitig die Belastung durch die Therapie und die Nebenwirkungen so gering wie möglich zu halten. Dies kann zum Beispiel mit dem gegen Plasma-Kallikrein gerichteten monoklonalen Antikörper Lanadelumab erreicht werden. Lanadelumab ist seit Februar 2019 verfügbar und wird in der Leitlinie auf Basis der vorliegenden Evidenz unter anderem als Erstlinien-Langzeitprophylaxe empfohlen (89 % Zustimmung, starke Empfehlung). Langzeitdaten über fast 30 Monate aus der offenen Verlängerung der HELP-Zulassungsstudie (HELP-OLE), der bislang größten und längsten Studie mit HAE-Patienten (n = 212), zeigen mit Lanadelumab 300 mg alle zwei Wochen eine Reduktion der Attackenrate um 87,4 % und eine attackenfreie Zeit von durchschnittlich 14,8 Monaten [Banerji A et al. Allergy 2021; https://doi.org/10.1111/all.15011].

Nach Informationen von Takeda