Patienten mit hereditärem Angioödem (HAE) durch C1-Inhibitor-Mangel oder -Funktionsstörung (HAE-C1-INH) leiden unter wiederkehrenden Attacken, bei denen es zu Schwellungen an Haut, Abdomen oder Larynx kommt. Die Lebensqualität kann erheblich beeinträchtigt sein, Angioödeme am Larynx können lebensbedrohlich werden.

In einer randomisierten, einfach verblindeten Phase-III-Studie mit Crossoverdesign wurden Sicherheit, Effektivität und Einflüsse auf die gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL) einer Prophylaxe mit intravenös appliziertem C1-Inhibitor-Konzentrat (C1-INH) bei betroffenen Kindern im Alter von sechs bis elf Jahren untersucht. Bevor diese Studie initiiert wurde, war C1-INH lediglich für Erwachsene und Jugendliche ab zwölf Jahren zugelassen; zwischenzeitlich umfasst die Zulassung bereits Kinder ab sechs Jahren.

In die Studie aufgenommen wurden zwölf Patienten mit HAE-C1-INH. Nach einer zwölfwöchigen Beobachtungsphase erhielten die Kinder für zwölf Wochen zweimal wöchentlich C1-INH in einer Dosierung von entweder 500 oder 1.000 IE und für weitere zwölf Wochen C1-INH in der anderen Dosierung.

Primärer Endpunkt war die monatliche Anzahl von Angioödemattacken. Diese verringerte sich gegenüber dem initialen Beobachtungszeitraum unter der Prophylaxe in der Dosierung von 500 IE durchschnittlich um 2,58 (71,1 %) und in der Dosierung von 1.000 IE um 2,98 (84,5 %). Diese Reduktion war unter der Prophylaxe mit 1.000 IE signifikant größer als unter der Prophylaxe mit 500 IE. Unter der Prophylaxe mit 500 IE hatten 25 % der Kinder, unter 1.000 IE 33 % keine Attacke. Die kumulierte Schwere der Attacken, die kumulierte tägliche Belastung und die Anzahl der behandelten akuten Attacken reduzierten sich unter beiden Dosierungen im Vergleich zum Ausgangsbefund. Auch die HRQoL besserte sich deutlich. Schwere Nebenwirkungen oder Behandlungsabbrüche traten nicht auf.

Fazit: Damit hat sich die Prophylaxe mit C1-INH bei Kindern mit HAE im Alter von sechs bis elf Jahren als effektiv, sicher und gut verträglich erwiesen. Zudem bessert sich die gesundheitsbezogene Lebensqualität bedeutsam.