Mit Lanadelumab (Takhzyro®) zur prophylaktischen Behandlung eines hereditären Angioödems (HAE) haben Patienten ab zwölf Jahren eine gute Chance, lang anhaltend frei von Schwellungsattacken zu bleiben. HAE ist eine seltene genetische Erkrankung, von der weltweit schätzungsweise einer von 10.000–50.000 Menschen betroffen ist. Die Erkrankung führt zu wiederholten Ödem-Attacken (Schwellungen) in verschiedenen Körperregionen, die im Gesicht, an den Extremitäten oder Genitalien stark beeinträchtigend und im Abdominalbereich sehr schmerzhaft sein können. Ödeme im Bereich der Atemwege können zum Ersticken führen.

In einer Phase-III-Studie konnte mit einer subkutanen Applikation von 300 mg Lanadelumab alle zwei Wochen die Häufigkeit der HAE-Attacken um 87 % gegenüber Placebo reduziert werden und 77 % der Patienten waren im Steady State sogar attackenfrei gegenüber 3 % unter Placebo [Banerji A et al. JAMA 2018;320:2108–21]. Zudem kam es unter Lanadelumab zu einer klinisch bedeutsamen Verbesserung der Lebensqualität: Im Angioedema Quality of Life Questionnaire (AE-QoL) wurden mit dem monoklonalen Antikörper klinisch bedeutsame Verbesserungen (Reduktion im Gesamt-Score ≥ 6 Punkten) im Vergleich zu Placebo beobachtet.

Als häufigste Nebenwirkung traten in allen Studienarmen Reaktionen an der Injektionsstelle auf, die in der Regel mild und vorübergehend waren.

Der Kallikrein-Inhibitor ist aufgrund der subkutanen Applikation, die nur alle zwei Wochen erfolgt, einfach anzuwenden und stellt einen neuartigen Wirkansatz zur Prophylaxe dar.